Podijeli na PinterestKredit: Getty Images
Terapija za anemiju srpastih stanica mogla bi dati novu nadu osobama oboljelim, iako liječenje dolazi s vlastitim rizikom.
Kanađanka je bila proglašen izliječenim ovog mjeseca nakon primitka transplantacije koštane srži pomoću matičnih stanica od njene sestre. Ona je prva odrasla osoba koja se iz Kanade izliječila od anemije srpastih stanica. Izrazio je nadu da bi njezin oporavak mogao dovesti do toga da više odraslih osoba prođe postupak.
Do prije nekoliko godina smatralo se da su transplantacije koštane srži previše toksične za odrasle koji imaju anemiju srpastih stanica. U tim postupcima, kemoterapija ubija bolesnikovu srž prije nego što je zamijenjena onom donora.
Ali Nacionalna studija zdravstvenog instituta, objavljeno u 2014, slijedilo je 30 osoba s anemijom srpastih stanica u dobi između 16 i 65 godina koji su bili podvrgnuti transplantaciji mozga. Bolest je preokrenuta kod 26 njih.
Ako odrasli ljudi mogu široko koristiti liječenje, to bi moglo pomoći roditeljima koji pokušavaju donijeti teške odluke o liječenju djece s anemijom srpastih stanica.
"Transplantacija koštane srži djeluje najlakše kad ste mlađi, ali problem je u nekoliko navrata", rekao je dr. Charles Abrams, glasnogovornik Američkog udruženja za hematologiju.
Neki od onih koji imaju bolest, rekao je, rade mnogo bolje od drugih.
"Za neke je bolest gotovo strašna gotovo od početka, a drugi imaju blažu bolest", rekao je on za Healthline. "I ne radimo uvijek dobar posao predviđajući tko će imati grubije vrijeme."
Preuzimajući rizik
To je važno, jer liječenje bolesti s toliko intenzivnim postupkom kao što je transplantacija koštane srži dolazi s puno rizika.
Mali postotak ljudi će umrijeti, rekao je Abrams, a drugi će postati neplodni.
"Dakle, to nije besplatan ručak", rekao je. "Većina ljudi ne želi uzeti dijete koje je relativno zdravo, iako imaju bolest koja će vjerojatno uzrokovati mnogo problema kasnije i podvrgnuti se takvoj proceduri."
Većina je, rekao je, čekala kasnije u životu. Do tada, pacijent možda neće biti toliko zdrav ili sposoban tolerirati transplantaciju.
Međutim, za neke određene slučajeve možda je vrijedno rizika, kao što pokazuje slučaj iz Kanade.
Revée Agyepong, 26, prošao je postupak u Calgaryu u studenom.
"Kad nam se Revée obratio, slučajno smo razmišljali o transplantaciji matičnih stanica odraslih za srpaste stanice na temelju nevjerojatno dobrih rezultata koje je Dječja bolnica Alberta imala kod transplantacije u dječje populacije", dr. Andrew Daly, koji je vodio postupak kao voditelj programa transplantacije koštane srži u Centru za rak Tom Baker, navodi se u priopćenju.
"Ona je ispunila sve potrebne kriterije u smislu da podnese transplantaciju, ali što je najvažnije, imala je braću i sestru koji su bili u stopostotnom podudaranju", dodao je.
Kako napada anemija srpastih ćelija
Prema Američko hematološko društvo, oko 70,000 do 100,000 Amerikanaca ima srpastu staničnu anemiju, koja se naziva i bolest srpastih ćelija. Najviše utječe na ljude afričkog porijekla.
Genetska mutacija uzrokuje stvaranje crvenih krvnih stanica nenormalno u obliku polumjeseca srpa.
Zbog toga se krv može zaglaviti u krvnim žilama. Kao rezultat toga, neki organi ili dijelovi tijela ne dobivaju dovoljno krvi, što dovodi do bola, smrti vitalnih organa, bolesti bubrega ili srčanog udara.
Koštana srž je mjesto gdje se stvaraju krvne stanice. Transplantacija zamjenjuje koštanu srž genetskom mutacijom koja uzrokuje stvaranje crvenih krvnih stanica u obliku srpa od osobe bez te mutacije.
"Teoretski, ako biste to mogli dati svima, mogli biste izliječiti sve bolesti. A da nije bilo toksičnosti, vjerovatno bi išli ”, rekao je Abrams.
Rekao je da je postupak transplantacije otkriven kada je pacijent s anemijom srpastih stanica primio transplantat za liječenje njihove leukemije, a zatim ustanovio da je preokrenuo obje bolesti.
Danas je to jedini potencijalni lijek dostupan onima koji imaju anemiju srpastih ćelija, rekao je, "iako postoje drugi u planu".
Gledajući postupke koji se tiču gena
Genske terapije se razvijaju kako bi pokušale ispraviti genetske poremećaje u vlastitim genima pacijenata, bez da ih zamijene.
Istraživači uglavnom vide ta dešavanja, koristeći alat za uređivanje gena CRISPR, kao budućnost izliječenja srpaće anemije.
U proteklih nekoliko godina, znanstvenici su to uspjeli mijenjati gene u matičnim stanicama krvi bolesnika s anemijom srpastih stanica i presađivali ih na miševe. Nekoliko je institucija i tvrtki navodno radeći na podnošenju prijava za klinička ispitivanja radi daljeg ispitivanja ovih metoda.
Što se tiče novih potencijalnih tretmana koji su u tijeku, američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) rekla je da ne može raspravljati o "liječenjima koja su podvrgnuta pregledu FDA-a, jer su to povjerljivi podaci."
Za sada postoje samo dva lijeka koja je FDA odobrila za liječenje anemije srpastih stanica.
Jedna je hidroksiurea. Sada se može koristiti u bolesnika starijih od 2 godine.
Drugi je Endari. U srpnju je postao prvi novi tretman odobren u gotovo 20 godina.
Oboje djeluju na smanjivanje učestalosti „kriza“ ili jakih napada boli i drugih komplikacija koje proizlaze iz bolesti.
Transfuzija krvi koristi se i za liječenje anemije, nedostatka zdravih crvenih krvnih zrnaca uzrokovanih bolešću.
Ali Abrams je rekao, "Na horizontu je puno vrlo uzbudljivih stvari. [Transplantacija koštane srži pomoću matičnih stanica] jedna je od njih, ali nije tako nova kao ostale. Kod nekih se pacijenata uspije, ali može biti težak put. "