Ažuriranje istraživanja: Što je novo u liječenju cistične fibroze

Jeste li upoznati s najnovijim kretanjima njege cistične fibroze (CF)? Zahvaljujući napretku u medicinskoj znanosti, izgledi za oboljele od CF-a znatno su se poboljšali u posljednjih desetljeća. Znanstvenici i dalje razvijaju nove lijekove i strategije za poboljšanje života ljudi s CF.

Pogledajmo neke od najnovijih zbivanja.

Ažurirane smjernice za poboljšanje personalizirane njege

U 2017. godini stručnjaci iz Cystic Fibrosis Foundation objavio je ažurirane smjernice za dijagnosticiranje i razvrstavanje CF.

Ove bi smjernice mogle pomoći liječnicima da preporuče personaliziraniji pristup liječenju CF.

Tijekom proteklog desetljeća, znanstvenici su razvili bolje razumijevanje genetskih mutacija koje mogu izazvati CF. Istraživači su također razvili nove lijekove za liječenje ljudi s određenim vrstama genetskih mutacija. Nove smjernice za dijagnosticiranje CF-a mogu pomoći liječnicima da odrede tko će imati koristi od određenog liječenja na temelju njihovih specifičnih gena.

Novi lijekovi za liječenje osnovnog uzroka simptoma

CFTR modulatori mogu imati koristi od nekih ljudi s CF, ovisno o njihovoj dobi i specifičnim vrstama genetskih mutacija koje imaju. Ovi lijekovi dizajnirani su da isprave određene nedostatke proteina CFTR koji uzrokuju simptome CF. Dok druge vrste lijekova mogu pomoći ublažavanju simptoma, CFTR modulatori su jedina vrsta lijeka koja je trenutno dostupna za rješavanje uzroka.

Mnogo različitih vrsta genetskih mutacija može uzrokovati oštećenja proteina CFTR. Do sada su CFTR modulatori dostupni samo za liječenje ljudi s određenim vrstama genetskih mutacija. Kao rezultat, neki ljudi s CF trenutno ne mogu imati koristi od liječenja CFTR modulatorima – ali mnogi drugi mogu.

Do danas je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila tri CFTR modulatorske terapije za ljude u određenim dobnim skupinama s određenim genetskim mutacijama:

  • ivacaftor (Kalydeco), odobren u 2012
  • lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), odobren u 2015
  • tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), odobren u 2018

Prema Zakladi cistične fibroze, trenutno su u tijeku istraživanja za procjenu sigurnosti i učinkovitosti ovih lijekova u drugim skupinama ljudi koji žive s CF. Znanstvenici također rade na razvoju drugih vrsta liječenja CFTR modulatorima koje bi mogle imati koristi u budućnosti većem broju oboljelih od CF.

Da biste saznali više o tome tko bi mogao imati koristi od liječenja CFTR modulatorom, razgovarajte s liječnikom.

U tijeku je istraživanje za razvoj novih terapija

Istraživači širom svijeta naporno rade na poboljšanju života ljudi s CF.

Uz trenutno dostupne mogućnosti liječenja, znanstvenici trenutno pokušavaju razviti nove vrste:

  • CFTR modulatorne terapije
  • lijekovi za razrjeđivanje i otpuštanje sluzi
  • lijekovi za smanjenje upale u plućima
  • lijekovi za borbu protiv bakterijskih i drugih mikrobnih infekcija
  • lijekovi koji ciljaju molekule mRNA koja kodiraju CFTR proteine
  • tehnologije genetičkog uređivanja za popravak mutacija u CFTR genu

Znanstvenici također testiraju sigurnost i djelotvornost postojećih mogućnosti liječenja za nove skupine oboljelih od CF, uključujući malu djecu.

Neki od tih napora su u ranoj fazi, a drugi su dalje. Cystic Fibrosis Foundation je dobro mjesto za pronalaženje informacija o najnovijim istraživanjima.

Napredak je postignut

CF može uzeti danak na fizičko i psihičko zdravlje ljudi koji ga imaju, kao i onih koji se brinu za njih. Srećom, stalni napredak u istraživanju i njezi CF-a dovodi do promjene.

Prema najnovijim Godišnje izvješće o registra pacijenata iz Zaklade za cističnu fibrozu, životni vijek osoba s CF-om i dalje raste. Prosječna plućna funkcija ljudi s CF-om značajno se poboljšala u posljednjih 20 godina. Poboljšao se i prehrambeni status, dok je prisutnost štetnih bakterija u plućima opala.

Da biste postigli najbolje moguće ishode svog djeteta i ostvarili što skorije napredovanje u skrbi, važno je zakazati redovne preglede. Recite svom timu za brigu o promjenama u zdravlju i pitajte trebate li unijeti bilo kakve promjene u njihov plan liječenja.

Izlet

Iako je potreban veći napredak, ljudi s CF-om žive u prosjeku duže i zdravije živote nego ikad prije. Znanstvenici i dalje razvijaju nove terapije, uključujući nove CFTR modulatore i druge lijekove za liječenje CF. Da biste saznali više o mogućnostima liječenja vašeg djeteta, obratite se svom liječniku i ostalim članovima njegova tima za skrb.