Миелофиброз (MF) - гэта рэдкі тып рака, пры якім назапашванне рубцовай тканіны перашкаджае касцянаму мозгу выпрацоўваць дастатковую колькасць здаровых эрытрацытаў. Гэта можа выклікаць такія сімптомы, як моцная стомленасць і сінякі.
MF таксама можа выклікаць нізкі ўзровень трамбацытаў у крыві, што можа прывесці да парушэнняў крывацёку. У многіх людзей з МФ таксама павялічана селязёнка.
Традыцыйныя метады лячэння накіраваны на ліквідацыю сімптомаў МФ і памяншэнне памераў селязёнкі. Дадатковыя метады лячэння могуць палегчыць некаторыя з вашых сімптомаў і палепшыць якасць жыцця.
Вось больш падрабязна разгледзім даступныя метады лячэння MF.
Ці ёсць лекі ад миелофиброза?
У цяперашні час не існуе прэпаратаў, якія лечаць миелофиброз. Алагенная трансплантацыя ствалавых клетак з'яўляецца адзіным метадам лячэння, які можа вылечыць MF або значна падоўжыць выжывальнасць людзей з MF.
Трансплантацыя ствалавых клетак прадугледжвае замену анамальных ствалавых клетак у касцяным мозгу шляхам улівання ствалавых клетак ад здаровага донара.
Працэдура мае значныя і патэнцыйна небяспечныя для жыцця рызыкі. Звычайна яго рэкамендуюць толькі маладым людзям без іншых захворванняў.
Лячэнне миелофиброза лекавымі прэпаратамі
Ваш лекар можа парэкамендаваць адзін або некалькі лекаў, якія дапамогуць лячыць сімптомы або ўскладненні MF. Да іх ставяцца анемія, павелічэнне селязёнкі, начная потлівасць, сверб і боль у касцях.
Прэпараты для лячэння MF ўключаюць:
- кортікостероіды, такія як преднізолон
- сродкі, якія стымулююць эритропоэз
- андрогенные тэрапіі, такія як даназол
- імунамадулятары, уключаючы талідомид (Thalomid), леналидомид (Revlimid) і pomalidomide (Pomalyst)
- хіміятэрапія, уключаючы гидроксимочевину
- Інгібітары JAK2, такія як руколитиниб (Jakafi) і фидратиниб (Inrebic)
Руксолитиниб з'яўляецца першым прэпаратам, адобраным Упраўленнем па кантролі за прадуктамі і лекамі (FDA) для лячэння сярэдняга і высокага рызыкі MF. Руксолитиниб - гэта мэтанакіраванае лячэнне і інгібітар JAK2. З развіццём MF звязаны мутацыі ў гене JAK2.
Fedratinib (Inrebic) быў ухвалены FDA ў 2019 годзе для лячэння дарослых з сярэдняга ўзросту сярэдняга ўзросту і высокай рызыкі сярэдняга ўзросту. Федратиниб - высокаселективный інгібітар киназы JAK2. Гэта для людзей, якія не адказваюць на лячэнне руксолитинибом.
Пераліванне крыві
Вам можа спатрэбіцца пераліванне крыві, калі ў вас анемія з-за MF. Рэгулярнае пераліванне крыві можа павялічыць колькасць вашых эрытрацытаў і паменшыць такія сімптомы, як стомленасць і лёгкія сінякі.
Перасадка ствалавых клетак
МФ ўзнікае пры пашкоджанні ствалавой клеткі, якая вырабляе клеткі крыві. Ён пачынае выпрацоўваць няспелыя клеткі крыві, якія ўтвараюць і выклікаюць рубцы. Гэта прадухіляе ваш касцяны мозг ад вытворчасці здаровых клетак крыві.
Трансплантацыя ствалавых клетак, таксама вядомая як трансплантацыя касцявога мозгу, патэнцыйна з'яўляецца лячэбным метадам лячэння, які вырашае гэтую праблему. Ваш лекар павінен будзе ацаніць ваш індывідуальны рызыка, каб вызначыць, ці з'яўляецеся вы добрым кандыдатам для працэдуры.
Перад трансплантацыяй ствалавых клетак вам будзе праведзена хіміятэрапія або апрамяненне. Гэта дазваляе пазбавіцца ад астатніх ракавых клетак і павялічыць верагоднасць таго, што ваша імунная сістэма прыме донарскія клеткі.
Затым ваш лекар перадае клеткі касцявога мозгу ад донара. Здаровыя донарскія ствалавыя клеткі замяняюць пашкоджаныя ствалавыя клеткі ў вашым касцяным мозгу і ствараюць здаровыя клеткі крыві.
Трансплантацыя ствалавых клетак нясе значны і патэнцыйна небяспечны для жыцця рызыка. Лекары звычайна рэкамендуюць працэдуру толькі людзям з сярэднявечным і высокім рызыкай MF, якія маладзей 70 і не маюць іншых захворванняў.
Новы тып алагеннай трансплантацыі ствалавых клетак паніжанай інтэнсіўнасці (бязлітасна) патрабуе меншых доз хіміятэрапіі і апрамянення. Гэта можа быць лепш для пажылых людзей.
Хірургія
Клеткі крыві звычайна вырабляюцца з касцявога мозгу. Часам у людзей з МФ печань і селязёнка выпрацоўваюць клеткі крыві. Гэта можа прывесці да таго, што печань і селязёнка вырастуць больш, чым звычайна.
Павялічаная селязёнка можа быць балючай. Лекі спрыяюць памяншэнню памераў селязёнкі. Калі лекі недастаткова, лекар можа парэкамендаваць аперацыю па выдаленні селязёнкі. Гэтая працэдура называецца спленэктомия.
Пабочныя эфекты лячэння
Усе метады лячэння МФ могуць выклікаць пабочныя эфекты. Ваш лекар старанна ўзважыць рызыкі і перавагі магчымых метадаў лячэння, перш чым рэкамендаваць падыход.
Важна пагаварыць з лекарам аб любых пабочных эфектах лячэння, якія вы заўважылі. Ваш лекар можа захацець змяніць дазоўку або перавесці на новы прэпарат.
Пабочныя эфекты, якія вы можаце адчуць, залежаць ад вашага лячэння MF.
Андрогенная тэрапія
Андрогенная тэрапія можа выклікаць пашкоджанне печані, рост валасоў на твары ў жанчын і рак прастаты ў мужчын.
кортікостероіды
Пабочныя эфекты кортікостероідов залежаць ад прэпарата і дазоўкі. Яны могуць ўключаць у сябе высокае крывяны ціск, затрымку вадкасці, павелічэнне вагі, а таксама праблемы з настроем і памяццю.
Доўгатэрміновыя рызыкі прымянення кортікостероідов ўключаюць астэапароз, пераломы костак, высокі ўзровень цукру ў крыві і павышаны рызыка інфекцыі.
імунамадулятары
Гэтыя прэпараты могуць павялічыць колькасць лейкацытаў і трамбацытаў. Гэта можа прывесці да такіх сімптомаў, як завала і пачуццё паколвання ў руках і нагах. Яны таксама могуць выклікаць сур'ёзныя прыроджаныя дэфекты падчас цяжарнасці.
Ваш лекар будзе ўважліва кантраляваць узровень вашых клетак у крыві і можа прызначыць гэтыя лекі ў спалучэнні з нізкімі дозамі стэроідаў, каб знізіць рызыку.
Інгібітары JAK2
Агульныя пабочныя эфекты інгібітараў JAK2 ўключаюць зніжэнне колькасці трамбацытаў і анемію. Яны таксама могуць выклікаць дыярэю, галаўны боль, галавакружэнне, млоснасць, ваніты, галаўны боль і сінякі.
У рэдкіх выпадках федратиниб можа выклікаць цяжкія і патэнцыйна смяротныя пашкоджанні галаўнога мозгу, вядомыя як энцэфалапатыя.
Хіміётэрапія
Хіміётэрапія накіравана на хуткае дзяленне клетак, уключаючы клеткі валасоў, клеткі пазногцяў, а таксама клеткі стрававальнага і рэпрадуктыўнага гасцінца. Распаўсюджаныя пабочныя эфекты хіміятэрапіі ўключаюць:
- умор
- выпадзенне валасоў
- змены скуры і пазногцяў
- млоснасць, ваніты і страта апетыту
- турма
- дыярэя
- змены вагі
- перапады настрою
- праблемы з нараджальнасцю
спленэктомия
Выдаленне селязёнкі павышае рызыку інфекцый і крывацёкаў, у тым ліку тромбаў. Згусткі крыві могуць прывесці да патэнцыйна смяротнага інсульту або тромбаэмбаліі лёгачнай артэрыі.
Перасадка ствалавых клетак
Перасадка касцявога мозгу можа выклікаць небяспечныя для жыцця пабочныя эфекты, вядомыя як хвароба вакцынацыі гаспадара (РТПХ), калі імунныя клеткі донара атакуюць вашыя здаровыя клеткі.
Лекары спрабуюць прадухіліць гэта з дапамогай прафілактычных метадаў лячэння, уключаючы выдаленне Т-клетак з трансплантанта донара і выкарыстанне прэпаратаў для падаўлення Т-клетак у трансплантанта.
GVHD можа паўплываць на вашу скуру, страўнікава-кішачны тракт або печань у першыя 100 дзён пасля трансплантацыі. Вы можаце адчуваць сімптомы, якія ўключаюць скурную сып і пухіры, млоснасць, ваніты, спазмы ў жываце, страту апетыту, дыярэю і жаўтуху.
Хранічная РТПХ можа ўключаць адзін або некалькі органаў і з'яўляецца асноўнай прычынай смерці пасля трансплантацыі ствалавых клетак. Сімптомы могуць закрануць ротавую паражніну, скуру, пазногці, валасы, страўнікава-кішачны тракт, лёгкія, печань, мышцы, суставы або палавыя органы.
Ваш лекар можа парэкамендаваць прымаць кортікостероіды, такія як преднізолон або знешнія стэроідныя крэмы. Яны таксама могуць прызначыць руксолитиниб пры вострых сімптомах.
Клінічныя выпрабаванні
Клінічныя выпрабаванні ўсё яшчэ шукаюць новыя метады лячэння MF. Даследчыкі правяраюць новыя інгібітары JAK2 і ці можа спалучэнне рукалитиниба з іншымі прэпаратамі палепшыць вынікі ў людзей з MF.
Адным з такіх класаў прэпаратаў з'яўляюцца інгібітары гістондеацетилазы (HDAC). Яны гуляюць пэўную ролю ў экспрэсіі генаў і могуць лячыць сімптомы MF у спалучэнні з руксолитинибам.
Іншыя даследаванні выпрабоўваюць антыфіброзныя агенты, каб убачыць, ці прадухіляюць гэтыя прэпараты або адмяняюць фіброз пры миелофиброзе. Інгібітар теломеразы имятельстатис вывучаецца для паляпшэння фіброзу і функцыі касцявога мозгу і колькасці клетак крыві ў людзей з MF.
Калі вы дрэнна рэагуеце на лячэнне, далучэнне да клінічнага даследавання можа даць вам доступ да новых метадаў лячэння. Дзясяткі клінічных выпрабаванняў выкарыстоўваць або актыўна ацэньваць лячэнне миелофиброза.
Натуральныя сродкі
Миелофиброз - хранічнае захворванне, якое патрабуе медыцынскага ўмяшання. Не існуе ніякіх гомеапатычных або натуральных сродкаў, якія не даказалі б лячэння міелафіброзу. Заўсёды пракансультуйцеся з урачом, перш чым прымаць якія-небудзь травы або дабаўкі.
Некаторыя пажыўныя рэчывы, якія падтрымліваюць выпрацоўку чырвоных крывяных цельцаў, могуць знізіць рызыку і сімптомы анеміі. Гэта не вылечыць асноўнае захворванне. Спытаеце свайго лекара, калі вам трэба прымаць якія-небудзь з наступных дабавак:
- жалеза
- фалійнай кіслаты
- вітамін В-12
Збалансаванае харчаванне і рэгулярныя фізічныя практыкаванні могуць дапамагчы паменшыць стрэс і падтрымліваць ваша цела на больш аптымальным узроўні.
Пажыўны эксперымент Даследнікі спадзяюцца, што міжземнаморская дыета можа знізіць запаленне ў арганізме, каб знізіць рызыку адукацыі тромбаў, анамальных паказчыкаў крыві і змяненняў селязёнкі ў людзей з миелофиброзом. Міжземнаморская дыета багатая свежымі, супрацьзапаленчымі прадуктамі, у тым ліку аліўкавым алеем, арэхамі, бабовымі, гароднінай, садавінай, рыбай і цельнозерновые прадукты.
Адна лабараторыя вучыцца выказаў здагадку, што традыцыйны кітайскі травяны прэпарат, вядомы як даньшэн або чырвоны шалфей (Salvia miltiorrhiza bunge), тэарэтычна можа паўплываць на сігнальныя шляхі для миелофиброза. Расліна не вывучалася на людзях, і FDA не ацэньвала яго бяспеку і эфектыўнасць. Заўсёды пагаворыце са сваім лекарам, перш чым спрабаваць любую дабаўку.
Даследаванне
Два прэпарата ўжо прайшлі клінічныя выпрабаванні на ранняй стадыі і цяпер знаходзяцца на стадыі III клінічнай стадыі. Пакритиниб - пероральный інгібітар киназы са спецыфічнасцю да JAK2 і IRAK1. Момелотиниб з'яўляецца інгібітараў JAK1, JAK2 і ACVR1, які будзе параўноўвацца з руколитинибом ў даследаванні III фазы.
Інтэрферон-альфа ўжо выкарыстоўваўся для лячэння людзей з МФ. Было паказана, што ён патэнцыйна зніжае выпрацоўку клетак крыві ў касцяным мозгу. Неабходныя дадатковыя даследаванні, каб вызначыць яго доўгатэрміновую бяспеку і эфектыўнасць.
Иметелстат з'яўляецца інгібітараў теломеразы ў даследаванні фазы II у суб'ектаў з умераным 2 або высокім рызыкай MF, для якіх інгібітары JAK не дзейнічалі. Агент паказаў шматабяцаючыя вынікі, хоць неабходныя больш маштабныя клінічныя выпрабаванні.
прагляд
Прагназаваць з'яўленне і выжывальнасць миелофиброза можа быць цяжка. Многія людзі маюць MF на працягу многіх гадоў без якіх-небудзь сімптомаў.
Выжывальнасць вар'іруецца ў залежнасці ад тыпу MF, ці з'яўляецца ён нізкім або сярэднім рызыкай або высокім рызыкай.
адзін вучыцца выявілі, што людзі з MF нізкага рызыкі, верагодна, будуць жыць пяць гадоў пасля дыягназу, а таксама насельніцтва ў цэлым, пасля чаго выжывальнасць зніжалася. Аказалася, што людзі з МФ высокага рызыкі жывуць да сямі гадоў пасля пастаноўкі дыягназу.
Адзіны варыянт лячэння, які патэнцыйна можа вылечыць МФ, - гэта трансплантацыя ствалавых клетак. Некаторыя даследаванне сведчыць аб тым, што нядаўна дазволеныя прэпараты, у тым ліку руколитиниб, могуць падоўжыць выжывальнасць на некалькі гадоў. Многія клінічныя даследаванні працягваюць вывучэнне магчымага лячэння МФ.
Экскурсія
Шматлікія метады лячэння MF эфектыўныя ў ліквідацыі сімптомаў і паляпшэнні якасці жыцця.
Лекі, якія ўключаюць імунамадулятары, інгібітары JAK2, кортікостероіды і андрогенную тэрапію, дапамагаюць кіраваць сімптомамі. Вам таксама можа спатрэбіцца хіміётэрапія, пераліванне крыві або спленэктомия.
Пагаворыце са сваім лекарам аб вашых сімптомах і заўсёды дайце ім ведаць, калі вы плануеце прыняць новае лекі або дабаўку.