Inhibitory PCSK9: Co potřebujete vědět

PCSK9: Co potřebujete vědět

Možná jste slyšeli o inhibitorech PCSK9 a o tom, jak by tato třída léků mohla být dalším velkým krokem v léčbě vysokého cholesterolu. Abyste pochopili, jak tato nová třída léků funguje, musíte nejprve porozumět genu PCSK9.

Čtěte dále a zjistěte o tomto genu, o tom, jak ovlivňuje hladinu cholesterolu v krvi a jak výzkumníci využívají tyto informace k vytváření nových způsobů léčby příliš běžného problému.

PCSK9 gen

Všichni máme gen zvaný proprotein konvertáza subtilisin / kexin typu 9 (PCSK9). Tento gen přímo ovlivňuje počet receptorů pro lipoproteiny s nízkou hustotou (LDL) v těle. LDL receptory pomáhají regulovat množství LDL cholesterolu, který vstupuje do krevního řečiště. Většina LDL receptorů se nachází na povrchu jater.

Některé mutace v genu PCSK9 mohou snížit počet LDL receptorů. To může způsobit zděděnou formu vysokého cholesterolu, známou jako hypercholesterolémie. Vysoký LDL cholesterol může vést ke kardiovaskulárním onemocněním, infarktu nebo mrtvici.

Jiné mutace v genu PCSK9 mohou skutečně snížit LDL cholesterol zvýšením počtu LDL receptorů. Lidé s nižší hladinou LDL cholesterolu mají nižší riziko vzniku srdečních chorob a mrtvice.

Typy léků PCSK9 a jak fungují

Léky PCSK9 potlačují enzym PCSK9, který je exprimován genomem. Proto se nazývají inhibitory PCSK9.

V srpnu 2015 schválil Food and Drug Administration (FDA) evolocumab (Repatha), inhibitor PCSK9, od společnosti Amgen. V klinické testy, lidé, kteří užívali evolocumab po dobu jednoho roku, snížili LDL cholesterol asi o 60 procent ve srovnání s kontrolní skupinou. O rok později mělo jen něco málo přes 2 procenta lidí ve skupině se standardní léčbou významné srdeční onemocnění ve srovnání s necelým 1 procentem těch, kteří užívali evolokumab.

V červenci 2015 FDA schválil alirocumab (Praluent). Nedávno klinické hodnocení měl podobný úspěch při snižování LDL cholesterolu. Během 1.7týdenní studie prodělalo nějakou formu srdeční příhody pouze 78 procenta pacientů.

Nežádoucí účinky a rizika

Všechny léky mají potenciál pro vedlejší účinky. Nežádoucí účinky byly hlášeny u 69 procent lidí užívajících evolokumab v klinických studiích. Otok nebo vyrážka v místě vpichu, bolest končetin a únava jsou některé z hlášených nežádoucích účinků. Méně než 1 procento uvedlo duševní zmatenost, potíže se zaměřením nebo jiné neurokognitivní problémy.

Ve studiích s alirokumabem byly nežádoucí účinky hlášeny u 81 procent účastníků, kteří drogu užívali. Patří mezi ně reakce v místě vpichu, bolesti svalů a příhody související s očima. Něco málo přes 1 procento účastníků uvedlo neurokognitivní nežádoucí příhody. Patří mezi ně poruchy paměti a zmatenost.

Dlouhodobé nežádoucí účinky a rizika zatím nejsou známy.

PCSK9 Léky a statiny: Jak se porovnávají

Jak inhibitory PCSK9, tak statiny se ukázaly jako účinné při snižování LDL cholesterolu.

Statiny působí tak, že blokují HMG-CoA reduktázu. Je to enzym, který vaše játra používají k tvorbě cholesterolu. Statiny také pomáhají vašemu tělu znovu absorbovat nahromaděný cholesterol z vašich tepen. Většina lidí může užívat statiny bez potíží, ale někteří lidé nemohou tolerovat vedlejší účinky, jako jsou zažívací problémy a bolesti svalů. Statiny jsou přítomny po dlouhou dobu, takže váš lékař vám může poskytnout informace o jejich účincích z dlouhodobého hlediska. Jsou dostupné ve značkových a generických tabletách a staly se velmi cenově dostupnými.

Inhibitory PCSK9 mohou poskytnout další možnost léčby pro lidi, kteří mají vysoký LDL cholesterol, jsou vystaveni vysokému riziku kardiovaskulárních onemocnění a nemohou tolerovat statiny. Tyto novější léky vyžadují injekce každé dva až čtyři týdny. Stále nemáme dostatek informací, abychom věděli, jak inhibitory PCSK9 časem sníží kardiovaskulární příhody.

Jak to ovlivňuje léčbu vysokého cholesterolu?

Prema Americká centra pro kontrolu a prevenci nemocí73.5 milionů dospělých ve Spojených státech má vysoký LDL cholesterol. Statiny jsou v současnosti terapií první volby pro ty, kteří nemohou kontrolovat cholesterol dietou a cvičením.

Inhibitory PCSK9 se mohou stát alternativní léčbou pro lidi, kteří nemohou užívat statiny.

Pokračovat ve čtení: Kontrola cholesterolu: PCSK9 antistatinové inhibitory