PCSK9 gátlók: Amit tudnia kell

PCSK9: Amit tudnia kell

Talán hallott már a PCSK9-gátlókról, és arról, hogy ez a gyógyszercsoport lehet a következő nagy lépés a magas koleszterinszint kezelésében. Ahhoz, hogy megértse, hogyan működik ez az új gyógyszercsoport, először meg kell értenie a PCSK9 gént.

Olvasson tovább, hogy megtudja erről a génről, hogyan befolyásolja a vér koleszterinszintjét, és hogyan használják fel a kutatók ezt az információt egy túlságosan gyakori probléma új kezelésének kidolgozására.

PCSK9 gén

Mindannyiunkban van egy gén, az úgynevezett proprotein konvertáz szubtilizin/kexin 9.PCSK9). Ez a gén közvetlenül befolyásolja az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL) receptorok számát a szervezetben. Az LDL-receptorok segítenek szabályozni a véráramba kerülő LDL-koleszterin mennyiségét. A legtöbb LDL receptor a máj felszínén található.

A PCSK9 gén bizonyos mutációi csökkenthetik az LDL receptorok számát. Ez a magas koleszterinszint öröklött formáját, az úgynevezett hiperkoleszterinémiát okozhatja. A magas LDL-koleszterinszint szív- és érrendszeri betegségekhez, szívinfarktushoz vagy szélütéshez vezethet.

A PCSK9 gén más mutációi valóban csökkenthetik az LDL-koleszterinszintet az LDL-receptorok számának növelésével. Az alacsonyabb LDL-koleszterinszintű embereknél kisebb a szívbetegség és a stroke kialakulásának kockázata.

A PCSK9 gyógyszerek típusai és működésük

A PCSK9 gyógyszerek elnyomják a PCSK9 enzimet, amelyet a genom expresszál. Ezért nevezik ezeket PCSK9 gátlóknak.

2015 augusztusában az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyta az evolokumabot (Repatha), egy PCSK9-gátlót az Amgen cégtől. BAN BEN klinikai vizsgálatok, az egy évig evolokumabot szedők körülbelül 60 százalékkal csökkentették az LDL-koleszterinszintet a kontrollcsoporthoz képest. Egy évvel később a standard terápiás csoportban a betegek valamivel több mint 2 százaléka szenvedett jelentős szívbetegségben, szemben az evolokumabot szedők 1 százalékával.

2015 júliusában az FDA jóváhagyta az alirocumabot (Praluent). Mostanában klinikai vizsgálat hasonló sikereket ért el az LDL-koleszterin csökkentésében. A betegek mindössze 1.7 százaléka tapasztalt valamilyen szíveseményt a 78 hetes vizsgálat során.

Mellékhatások és kockázatok

Minden gyógyszernek van mellékhatása. A klinikai vizsgálatok során az evolokumabot szedő betegek 69 százalékánál jelentettek mellékhatásokat. Az injekció beadásának helyén fellépő duzzanat vagy kiütés, végtagfájdalom és fáradtság a jelentett mellékhatások közé tartozik. Kevesebb, mint 1 százalékuk számolt be mentális zavartságról, fókuszálási nehézségről vagy egyéb neurokognitív problémákról.

Az alirocumab-kísérletekben a gyógyszert szedő résztvevők 81 százalékánál jelentettek nemkívánatos eseményeket. Ide tartoznak az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, izomfájdalmak és a szemmel kapcsolatos események. A résztvevők valamivel több mint 1 százaléka számolt be neurokognitív nemkívánatos eseményekről. Ezek közé tartozik a memóriazavar és a zavartság.

A hosszú távú mellékhatások és kockázatok még nem ismertek.

PCSK9 gyógyszerek és sztatinok: összehasonlításuk

Mind a PCSK9-gátlók, mind a sztatinok hatékonynak bizonyultak az LDL-koleszterin csökkentésében.

A sztatinok a HMG-CoA reduktáz blokkolásával hatnak. Ez egy enzim, amelyet a máj a koleszterin előállításához használ. A sztatinok abban is segítenek, hogy a szervezet újra felszívja a koleszterin felhalmozódását az artériákban. A legtöbb ember nehézség nélkül be tudja venni a sztatinokat, de vannak, akik nem tolerálják a mellékhatásokat, például emésztési problémákat és izomfájdalmakat. A sztatinok hosszú ideig jelen vannak, így kezelőorvosa hosszú távon tud tájékoztatást adni a hatásukról. Márkás és általános tablettákban kaphatók, és nagyon megfizethetővé váltak.

A PCSK9-gátlók további kezelési lehetőséget jelenthetnek azoknak az embereknek, akiknek magas az LDL-koleszterinszintjük, nagy a szív- és érrendszeri betegségek kockázata, és nem tolerálják a sztatinokat. Ezek az újabb gyógyszerek két-négy hetente injekciókat igényelnek. Még mindig nincs elegendő információnk ahhoz, hogy tudjuk, hogyan csökkentik a PCSK9-gátlók a szív- és érrendszeri eseményeket idővel.

Hogyan befolyásolja ez a magas koleszterinszint kezelését?

Prema Amerikai Betegségmegelőzési és Betegségmegelőzési Központok, az Egyesült Államokban 73.5 millió felnőtt LDL-koleszterinszintje magas. A sztatinok jelenleg az első vonalbeli terápia azok számára, akik nem tudják szabályozni a koleszterinszintet diétával és testmozgással.

A PCSK9-inhibitorok alternatív kezelést jelenthetnek azoknak az embereknek, akik nem tudnak sztatinokat szedni.

Olvass tovább: Koleszterinkontroll: PCSK9 Anti-Statin Inhibitors