Potraga za lijekom protiv dijabetesa uvijek je hitna tipka u našoj zajednici, pogotovo što se odnosi na istraživanje dr. Denise Faustman iz Massachusettsa, čiji fokus na pronalaženju jeftinog i lakog cjepiva poprilično potiče na "hype vs. nada "emocija.
Još je više polemike pokrenuto oko najnovijeg istraživanja istraživanja dr. Faustmana, predstavljenog na američkom događaju godišnja konferencija Znanstvene sesije ovog lipnja u Orlandu. ADA i JDRF čak su išli u mjeri izdavanja zajednička javna izjava upozoravajući ljude da se bave njenim radom s zrnom soli – s obzirom na malu veličinu uzorka i činjenicu da drugi nisu mogli u potpunosti reproducirati njene rezultate.
Nadalje, ADA je dala do znanja da istražuje je li dr. Faustman prekršio njihovu politiku embarga radeći medijski bljesak zbog svog istraživanja nekoliko dana prije početka konferencije u lipnju. (Upamtite da su embargoi ravnomjerno održavali igralište, tako da nitko od istraživača ne krade medijski reflektor prije događaja.) Govorilo se da ako doktor Faustman prekrši politiku, može joj biti zabranjen godišnji sastanak ADA-e na godinu ili duže.
Sve se to pojavilo u lipnju, i radoznalo smo čuli kakav bi bio ishod.
Sada znamo da je vodstvo ADA donijelo odlučnost, ali samo što je odlučeno ostaje misterija. Usprkos svim vrućicama izazvanim tijekom ljeta i javnim komentarima organizacije o mogućim pogreškama od strane tima dr. Faustmana, ADA i JDRF sada odbijaju reći kakav je rezultat te istrage. Sigurno se čini kao da ADA to pomiče pod tepih bez javne potvrde da li je tačna ili ne u iznošenju tih zahtjeva protiv dr. Faustmana početkom godine.
Evo što znamo …
Istraživanje cjepiva protiv dijabetesa dr. Faustmana
Kao prvo, pratimo istraživanja dr. Faustmana već više od desetljeća. Dugo je proučavala nešto što se zove BCG (Bacillus Calmette Guerin), generičko cjepivo koje postoji već gotovo cijelo stoljeće i prvotno je bilo dizajnirano za borbu protiv tuberkuloze (TB). Ideja je da jačanje BCG može spriječiti gušteraču da uništi beta stanice koje čine inzulin i omoguće oboljelim stanicama da se regeneriraju. Faustman je napravio ono što je opisano kao a revolucionarno otkriće u miševa 2001. godine, ali u početku to nije uspjela ponoviti, a njezino hrabro promoviranje ovog istraživanja otklonilo je vatru polemike medicinske zajednice i istraživačkih organizacija koji su sumnjali u njezin pristup. U kasnijim godinama Faustman ističe da su druge studije na mišu ponovile neke njezine početne nalaze, ali to je stvar rasprave ovisno o tome koga pitate.
Prema nalazima iz I. faze, njezin tim u Massachusetts General Hospital utvrdili su da je kod ljudi koji imaju "dugoročan" ili "napredni" dijabetes tipa 1, tj. koji imaju bolest najmanje 15-20 godina, njihovo cjepivo uvelo početak regeneracije stanica gušterače, pankreasa.
Prvu fazu svojih kliničkih ispitivanja završila je 2010. Prijavio se za financiranje iz JDRF-a, ali nije primio potporu, vjerojatno zbog sumnje u valjanost svog rada. Uglavnom zbog samostalnog prikupljanja sredstava, trebalo je još nekoliko godina da započnu druga faza njezina istraživanja 2015. godine, To je u tijeku i vjerojatno će trebati više godina da se dovrši ( procijenjeno vrijeme završetka kliničkog ispitivanja je 2023 Trenutno).
Najnoviji nalazi objavljeni 21. lipnja praćenje su 9 (da, devet!) Sudionika koji su se upisali u njezinu izvornom malom istraživanju prije osam godina. Proučio je rezultate PWD-a tijekom tri, pet i osam godina nakon faze I.
Dok su neke glavne medijske priče zabilježile najnovije rezultate njezinog istraživanja početkom ljeta, dr. Faustman tek nedavno, početkom listopada, predstavila se na velikom EASD-u (Europskom udruženju za proučavanje dijabetesa) u Berlinu, Njemačka. Da istraživanje je pokazalo sljedeće: njezin BCG u osnovi vraća mikrobe natrag u imunološki sustav, izgrađujući ga i pomažući ponovo preusmjeriti kako tijelo reagira tako da u osnovi može započeti s jačanjem tjelesne sposobnosti spuštanja BG-a. Najnovija otkrića u osnovi ukazuju na manju količinu mikroba u T1 PWD-u kao razlog njihovog napadaja imunološkog sustava i nemogućnosti stvaranja inzulina, dodajući da se ovim cjepivom može vratiti sustav u normalu.
Hmmm. Intrigantne stvari, bez obzira na to kako ih isjeckate i pokazuje li se da vrijede u fazama kliničkih istraživanja u sljedećih nekoliko godina.
No mnogi u etabliranom medicinskom i istraživačkom svijetu vjeruju da postoji dobar razlog da i dalje sumnja u valjanost rada dr. Faustmana.
Kad se istraživačima slegnu ruke …?
Predvodeći ADA-ove znanstvene sesije u lipnju, Faustmanov tim učinio je medijski blitz objavivši neka od najnovijih otkrića u svom istraživačkom radu na BCG cjepivu. Samo nekoliko dana kasnije, predstavila se na ADA konferenciji.
To je započelo vatrenu oluju u medicinskoj zajednici, na dva fronta:
Prvo, potaknuta dugoročnim sumnjama u njen rad i entuzijastičnim samopromocijom, ADA i JDRF izdali su zajedničku izjavu upozoravajući D-zajednicu da previše ozbiljno uzima male rezultate studije. Uočena su specifična ograničenja istraživanja, a izjava zaključuje: "Sveukupno, nalazi potiču pitanja koja izazivaju misao, ali ne i konačne odgovore, i ne daju dovoljno kliničkih dokaza koji bi podržali bilo kakvu preporučenu promjenu terapije u ovom trenutku."
ADA je primijetio da su mnogi liječnici prijavili pacijente koji su dolazili pitajući ih o ovom potencijalnom BCG cjepivu, a liječnicima je bilo neugodno razgovarati o tome.
Drugo, nakon zajedničke izjave orgova, glavni direktor znanosti i medicine dr. William Cefalu rekao je da organizacija istražuje je li dr. Faustman prekršio politiku embarga na događaj raspravljajući o svojim istraživanjima prije vremena.
Pratili smo početkom rujna i rekla nam je glasnogovornica ADA Michelle Kirkwood e-poštom jednostavno da je "ADA-in voditeljski tim donio odluku i to izravno podijelio s dr. Faustmanom i njezinim kolegama." Daljnja pitanja uputila je Faustmanovom timu.
Kad smo zatražili više, ADA je ponudio ovu izjavu:
"Svi istraživači za koje se utvrdi da krše ADA-ovu politiku embarga obaviješteni su o odluci ADA i poduzetim radnjama, detaljno opisanim u politici. ADA ne objavljuje imena istraživača za koja je utvrđeno da krše Politika embarga; sve se odluke izravno dijele s autorima istraživanja. Politika embarga je i mora se primjenjivati jednoliko na sve istraživače koji su prisutni na ADA-inim znanstvenim sjednicama. "
Ha ?! Pa pričekajte trenutak … poduzmete korake da javno kritizirate istraživača i ne tajite činjenicu da bi ona mogla biti zabranjena na Znanstvenim sjednicama, ali kad odluka padne, odbićete je podijeliti s javnošću ?
Ako je ovo pokušaj da se istraživaču spasi lice, čudno je, imajući u vidu da je već imala ruke javno (metaforično rečeno). I što se dogodilo s transparentnošću?
Naravno, pitali smo dr. Faustmana i tim za detalje ili odgovor, ali oni su također odbili ponuditi detalje. Umjesto toga, dr. Faustman je komentare uputio dr. Harryju W. Orfu, starijem potpredsjedniku VP-a za istraživanja u Massachusetts General Hospital, koji je ponudio ovu izjavu:
"Navedeno pitanje nalazi se između Opće bolnice Massachusetts i ADA. Trenutno nije preporučljivo komentirati ovo pitanje. Bolnica i laboratorij dr. Faustmana i dalje su usredotočeni na unapređivanje znanosti i provođenje većeg kliničkog ispitivanja s nadam se da će potvrditi pozitivne rezultate početnih ograničenih skupina bolesnika, s krajnjim ciljem da pomognu pacijentima koji imaju dijabetes i njihovim obiteljima. MGH je kontaktirao ADA da nastavi razgovore o kliničkom ispitivanju BCG. svjestan pitanja vezanih uz dr. Faustmana koji je prisustvovao ADA znanstvenim sjednicama. "
Što se dogodilo s transparentnošću?
Zašto je ADA (i JDRF u tom pitanju) poduzeo hrabar korak da izda zajedničku javnu izjavu upozoravajući našu zajednicu da se obazriva na rezultate dr. Faustmana, a ADA-in dr. Cefalu također je javno raspravljao o istrazi mogućih kršenja zakona na njoj dio … ipak kidaju vrata dijeljenju rezultata svega ovoga?
Da budemo jasni, mi ovdje ne raspravljamo o zaslugama istraživanja dr. Faustmana, već istražujemo poštenost i transparentnost – ne samo za istraživače i medicinsku zajednicu, već i za sve osobe s invaliditetom koji su zainteresirani za ovo istraživanje liječenja i bio je svjedokom javnosti u lipnju.
Stezanje na ovom djeluje posebno neobično s obzirom na naše nedavne intervju s novom direktoricom tvrtke ADA Tracey Brown, koji je posebno ukazao na potrebu organizacije da se bolje poveže s pacijentima i izgradi povjerenje u zajednici.
Sigurno nije kraj reda za dr. Faustman ako ona ne bude prisutna na sljedećoj ADA konferenciji, iako je to najveći takav svjetski skup, koji okuplja preko 14,000 XNUMX dijabetičara. Njezin se rad očito može nastaviti, kao i obično.
Ali ako postoji politika koja zabranjuje objavljivanje rezultata istrage istraživača, to je trebalo priznati na početku. Ili bi se politika trebala preispitati, u dan i dob kad su informacije sveprisutne i transparentnost je ključna za izgradnju povjerenja – posebno za zagovaračke organizacije.
Nekako se čini da bi situacije poput ove trebale biti dio Zakon o transparentnosti zagovaranja pacijenata, predstavljena Kongresu u lipnju 2018. Budući da se suočimo s tim, što se dogovori iza zatvorenih vrata više ne smanjuju.
Mi samo kažemo …