An Zesummenaarbecht tëscht der Mayo Clinic an Acorda Therapeutics, Inc., de Prozess vum Medikament "éischt am Mënsch" rHIgM22 fir Nerve Schued ze reparéieren duerch Multiple Sklerose (MS) beschäftegt momentan Fräiwëlleger.
Fréier Studien iwwer rHIgM22 bei Déieren hunn Verbesserungen an der Motoraktivitéit gewisen, wat e méigleche Réckgang vun der Behënnerung bedeit. Wann et erfollegräich ass, kann et eng revolutionär Erreeche sinn, besonnesch fir déi mat progressive Forme vu MS fir déi et momentan keng Behandlungen gëtt.
Wéi funktionéiert d'Drogen
Bei MS zielt d'Immunsystem Myelin, eng Fettschicht déi Nervenzellen am Gehir a Spinalkord isoléiert an zerstéiert. Den onvollstännege Versuch vum Kierper fir Schued ze reparéieren léisst Myelingewebe, oder "Plack", amplaz Myelin. Dës Plaques si manner effektiv fir Signaler tëscht Nerven ze vermëttelen, heiansdo stoppen d'Signaler ganz. Wann Signaler vum Gehir an de Rescht vum Kierper ënnerbrach ginn, geschitt Behënnerung.
Leit mat MS erliewen Symptomer déi, ofhängeg vun der Gréisst, der Plaz an der Unzuel vun de Plaques am Gehir oder Spinalkord, vu Kribbelen a Kribbelen bis zur kompletter Lähmung oder Blannheet kënne variéieren.
Et gi momentan zéng Krankheet-modifizéierende Therapien (DMTs) guttgeheescht vun der US Food and Drug Administration (FDA). E puer méi si prett fir geschwënn um Maart ze kommen. Och wann dës Medikamenter méi effektiv ginn fir de Fortschrëtt vun der Krankheet ze verlangsamen an d'Zuel vun den Attacken ze reduzéieren, déi eng Persoun mat MS kann hunn, kann keen vun hinnen d'Myelin reparéieren oder opfëllen nodeems de Schued gemaach gouf. Dat kéint awer séier änneren.
De Moses Rodriguez, MD, en Neurologe spezialiséiert op MS an der Mayo Clinic, a seng Equipe hunn fir d'éischt rHIgM22 identifizéiert, seng Fäegkeet erkannt fir myelinbildend Zellen genannt Oligodendrozyten ze schützen an ze stimuléieren.
"Dëse remyelinéierend Antikörper, wann erfollegräich an de klineschen Studien an approuvéiert ass, wier eng nei Approche fir d'Behandlung vu Leit mat chroneschen neurologeschen Defiziter a Multiple Sklerose oder aner ähnlech Konditiounen," sot de Rodriguez an Interview mat Business Drot. "Mir si begeeschtert datt dës Mayo Entdeckung elo bei Leit mat MS evaluéiert gëtt fir säin therapeutescht Potenzial ze bestëmmen."
Klinesch Testerfahrung
Phase 1 Mënsch (FIH) Studien ginn normalerweis an enger klenger Zuel vu Patienten duerchgefouert fir d'Effizienz a Sécherheet vun engem Medikament ze moossen dat scho mat Erfolleg an Déieren getest gouf.
Fir dës Studie, déi erwaart gëtt bis September 2014 ofgeschloss ze ginn, kréien 60 Participanten mat MS zoufälleg Infusiounen vun entweder rHIgM22 oder Placebo. Den Design vun der Studie ass "double-blind", dat heescht datt weder Fräiwëlleger nach Fuerscher wëssen, wien déi richteg Medizin kritt.
D'Participanten kréien eskaléierend Dosen vum Medikament iwwer eng Period vun 90 Deeg, an Infusiounen ginn an engem Spidolsëmfeld gegeben.
"Den Dag vun der aktueller Infusioun hunn ech dräi Deeg an zwou Nuechten an d'Spidol missen opgeholl ginn", sot e Studie Participant aus dem Mëttlere Westen, dee gefrot huet anonym ze bleiwen. "Ier ech d'Infusioun krut, hunn ech missen eng Urinprobe ginn, e puer Bluttleitungen an en ECG huelen, an dunn hunn se mech mat zwou verschidden Aarte vun Häerzmonitoring verbonnen. Ech krut zwou IV Linnen, eng fir Infusioun an eng fir Blutt.
D'Etude hat e ganz strikte Zäitplang fir Bluttproben, vital Krankheeten, ECGs, EDSS (neurologesch Tester), kierperlech Untersuchungen a Spazéieren 500 Meter. Ech hunn hir ganz no gekuckt wéi ech infuséiert war an duerno. "
Fir mënschlech Fräiwëlleger stellt d'FIH-Studie de gréisste Risiko, well et duerch Design dat éischt Medikament ass dat u Mënschen verwalt gëtt. Fräiwëlleger fir eng FIH-Studie anzestellen kann beängschtegend beweisen, well d'Leit dacks zréckzéien fir hiert Liewe fir Fuerschung ze riskéieren.
"Ech hunn d'Etude gemaach well ech d'Noutwennegkeet gefillt hunn dëst potenziell Medikament no vir ze drécken", sot de Studie Participant. "Wann d'Donnéeën, déi während dëser Phase gesammelt goufen, weisen datt et op Mënschen handelt wéi et op Mais gemaach huet, ass et enorm fir d'MS Gemeinschaft a vläicht souguer aner Zentralnervensystemstéierungen."
Awer den Iwwergank vun Déieremodeller oder souguer FIH Studien op FDA-approuvéiert Behandlung dauert dacks vill Joer. "Ech weess, datt ech vläicht net dovunner profitéieren", sot de Studieberäich, "awer wann meng Participatioun op iergendeng Manéier, Form oder Form engem aneren hëlleft, deen an Zukunft mat der MS diagnostizéiert gouf, musse se keng Suergen maachen. behënnert ginn oder fortschrëtt." well mir elo en Medikament hunn dat Myelin fixéiert an d'Nervefunktioun restauréiert, da wäert et sech komplett bezuelen! "
Stand nieft MS
Restauratioun vun der Nervefunktioun ass den hellege Graal vun der Behandlung fir MS. Fir déi mat progressive Formen vun der Krankheet, kann de Moment DMT net maachen. Awer déi, déi permanent Behënnerung vu MS erliewen, kënnen nach ëmmer vum rHIgM22 profitéieren. Ofhängeg wéi effektiv et ass fir beschiedegt Nerven ze reparéieren, kënnen dës Patienten enges Daags wuertwiertlech de Wuesstum vun der MS widderstoen.
Besicht fir méi Detailer iwwer dëse klineschen Test, dorënner Aschreiwungskriterien a Kontaktdetailer fir Testplazen www.ClinicalTrials.gov.