Il-kontroversja fir-riċerka dwar id-droga tad-dijabete ta 'Faustman qed tisħon

Jekk rajt it-titli sejrin lejn # 2018ADA, l-akbar konferenza tad-dijabete tas-sena, forsi ħsibt li konna f’xifer trattament rivoluzzjonarju tad-dijabete. Dan għaliex ir-riċerkatur kontroversjali minn Boston, Dr Denise Faustman, li ħeġġet it-tama u ġabar miljuni ta’ dollari f’donazzjonijiet minn madwar il-pajjiż, bdiet promozzjoni l-aħħar sejbiet tagħha fil-jiem ta’ qabel il-bidu tas-sessjonijiet xjentifiċi ta’ din is-sena tal-American Diabetes Association f’Orlando.

Meta tagħmel dan, kien rumored li hija setgħet kisret il-politika ta 'embargo ta' l-ADA, li immedjatament ipprovoka rispons ħarxa mill-komunità medika, u ħoloq reazzjoni kemmxejn mhux mismugħa kontra r-riċerkatur stabbilit.

F'mossa li tqajjem eyebrow li tista 'tkun l-ewwel tax-xorta tagħha, ADA u JDRF ħarġet stqarrija konġunta twissi lill-komunità biex ma tkunx eċċitati wisq dwar ir-riċerka ta’ Dr Faustman bħalissa, filwaqt li nnota d-daqs żgħir ħafna tal-kampjun u l-fatt li "is-sejbiet iqajmu mistoqsijiet li jipprovokaw il-ħsieb iżda mhux tweġibiet definittivi" meħtieġa qabel il-ħidma tagħha tkun tista’ tiġi mħeġġa wiesgħa daqskemm suċċess.

Barra minn hekk, l-ADA tgħid ukoll li qed tinvestiga jekk Dr Faustman kisirx il-politika tal-embargo fis-Sessjoni tax-Xjenza billi ppubblika r-riċerka tiegħu u jekk jistax jiġi pprojbit minn sessjonijiet xjentifiċi futuri.

Whoa! Ħalli f'idejn Dr Faustman biex jikkawża konfużjoni bħallikieku ħadd ieħor ma jista' jagħmel dan...

Meta kkuntattjana għal tweġiba, Faustman qalilna li l-istqarrija konġunta “kienet daqsxejn ta’ sorpriża peress li għamilna sforzi kbar biex ninvolvu ż-żewġ organizzazzjonijiet fi djalogu pożittiv”.

Ħafna segwaċi passjonati tal-komunità D tagħna għandhom opinjonijiet ċari dwar il-motivazzjonijiet fuq kull naħa. Il-partitarji tagħha għandhom it-tendenza li jarawha bħala vittma ta 'intolleranza ta' klieb kbar ta 'approċċi romantiċi, filwaqt li l-kritiċi jissuġġerixxu li hija scam awto-promozzjonali li tiddefendi tama falza.

Matul is-snin, segwejna l-ħidma ta’ Dr Faustman, minn dakinhar chat inizjali fl-2009, aġġornament fl-2012 u mbagħad intervista oħra meta tagħha Beda studju kliniku ta' fażi II fl-2015. Hawn ħarsa lejn l-isfond tax-xogħol tagħha, kif ukoll aġġornament dwar ir-riċerka li kkawża din l-aħħar drama...

Riċerka tal-vaċċin BCG ta' Dr Faustman għal BCG

Għal dawk li mhumiex familjari max-xogħol ta 'Dr Faustman, hija ilha tistudja xi ħaġa msejħa BCG (Bacillus Calmette Guerin), vaċċin ġeneriku li ilu madwar seklu u li oriġinarjament kien iddisinjat biex jiġġieled it-tuberkulożi (TB). L-idea: BCG imsaħħaħ jista 'jipprevjeni li l-frixa jeqred iċ-ċelluli beta li jiffurmaw l-insulina, u jippermetti li d-dijabetiċi jirriġeneraw. Faustman għamel dak li hu deskritt bħala a skoperta rivoluzzjonarja fil-ġrieden fl-2001, iżda inizjalment naqset milli tirreplikaha, u l-promozzjoni kuraġġuża tagħha ta 'din ir-riċerka neħħiet in-nar tal-kontroversja mill-komunità medika u organizzazzjonijiet ta' riċerka li ddubitaw l-approċċ tagħha. Fis-snin ta 'wara, Faustman jindika li studji oħra fuq il-ġurdien rrepetew xi wħud mis-sejbiet inizjali tagħha, iżda din hija kwistjoni ta' diskussjoni skond min tistaqsi.

Aqsam fuq Pinterest

Skont is-sejbiet mill-Fażi I, it-tim tagħha fi Massachusetts Isptar Ġenerali sabet li f'nies li għandhom dijabete tat-tip 1 "fit-tul" jew "avvanzata", jiġifieri, li kellhom il-marda għal mill-inqas 15-20 sena, il-vaċċin tagħhom introduċa l-bidu tar-riġenerazzjoni taċ-ċelloli tal-frixa, il-frixa.

Hi lestiet l-ewwel fażi tal-provi kliniċi tagħha fl-2010. Applikat għal finanzjament mill-JDRF iżda ma rċevietx appoġġ, probabbilment minħabba dubji dwar il-validità tax-xogħol tagħha. Prinċipalment minħabba l-ġbir ta' fondi personali, ħadu ftit snin oħra biex tibda t-tieni fażi tar-riċerka tagħha fl-2015. Din għadha għaddejja u probabbilment se tieħu diversi snin biex titlesta ( iż-żmien stmat tat-tlestija tal-prova klinika huwa l-2023, Bħalissa).

Passaġġ l-aħħar sejbiet ippubblikata Ġunju 21 tracking 9 (iva, disa!) Parteċipanti rreġistrati fl-istudjo żgħir oriġinali tagħha tmien snin ilu. Huma eżaminaw l-effetti tal-PWD għal tlieta, ħames u tmien snin wara l-Fażi I.

L-A1C tal-parteċipanti fl-istudju niżel ftit u kellhom valuri ta 'BG "kważi normali", li kienu jeħtieġu inqas insulina, u setgħu jiċċekkjaw il-livelli ta' glukożju tagħhom inqas frekwenti. Il-punteġġi A1C naqsu bħala medja b'aktar minn 10% matul it-tliet snin wara t-trattament u 18% wara t-tieni sena, turi d-dejta tal-istudju. Il-parteċipanti setgħu wkoll inaqqsu l-konsum ta 'insulina tagħhom u jiksbu livelli "normali" ta' BG, juri l-istudju. Interessanti, jidher li l-vaċċin jieħu 3-4 snin biex jibda - xi ħaġa li Faustman u t-tim tagħha mhumiex ċerti għaliex dan qed jiġri, iżda se jkomplu l-investigazzjoni.

"Din hija konferma klinika tal-possibbiltà ta 'tnaqqis stabbli taz-zokkor fid-demm b'vaċċin sikur għal livelli normali, anke f'pazjenti b'mard fit-tul," qal Dr Faustman. "Flimkien mar-riżultati kliniċi, issa għandna fehim ċar tal-mekkaniżmi li bihom dożi limitati ta 'vaċċini BCG jistgħu jbiddlu b'mod permanenti, b'mod ta' benefiċċju s-sistema immuni u jbaxxu z-zokkor fid-demm fid-dijabete tat-tip 1."

Madankollu, hemm punt sinifikanti fl-istudju nnifsu li r-riċerka ta 'Dr Faustman tikkontradixxi fundamentalment it-talbiet mill-istudju preċedenti - li l-effett tal-vaċċin BCC Il-vaċċin BCG u l-effett BG mhuwiex ir-riżultat tar-riġenerazzjoni taċ-ċelluli tal-frixa. Il-karta tgħid, "Fil-bnedmin, dan il-kontroll stabbli taz-zokkor fid-demm ma nbedax primarjament f'dawn is-suġġetti umani bl-irkupru jew ir-riġenerazzjoni tal-frixa." Fil-fatt, jgħid, ir-riġenerazzjoni ta 'C-peptide, dehru fi studji fil-ġrieden, ma rreplikatx fil-PWDs tal-bniedem.

Minbarra dawn ir-riżultati ppubblikati inizjalment, Dr Faustman ippubblika wkoll poster “tard” fis-Sessjonijiet tax-Xjenza fit-23 ta’ Ġunju, għalkemm id-dejta dwar it-“tieni subsett ta’ pazjenti” kienet pjuttost simili għal dak li nkiteb f’artiklu tan-Natura ppubblikat jiem qabel .

Ġunju Media Blitz

Ġimgħa qabel ma ġew rilaxxati l-embargo skoperti tar-riċerka, it-tim ta 'Dr Faustman laħaq mal-midja u d-dijabete biex jaqsam ftit mid-dejta l-ġdida. Allura meta bdiet il-konferenza tal-ADA, l-aħbarijiet kienu diġà qed jidhru madwar l-ispettru - minn Newsweek, Time, STAT, rivisti tan-negozju u pubblikazzjonijiet speċifiċi għad-dijabete b'titoli bħal "Dr Faustman sab kura għad-dijabete tat-tip 1?"

Ugh... Jekk il-grupp tagħha huwa tajjeb f'xi ħaġa, żgur huwa PR.

Dan qanqal rispons mill-ADA u l-JDRF, li rarament jikkooperaw fuq dikjarazzjonijiet konġunti sakemm ma jsibux il-kwistjoni pjuttost monumentali.

Kwistjonijiet ADA u JDRF

Fil-25 ta’ Ġunju, l-akbar żewġ organizzazzjonijiet tad-dijabete fil-pajjiż saru pubbliċi bi tħassib ħruġ ta’ dikjarazzjoni rispons dirett għat-taħlit kollu dwar ir-riċerka ta’ Dr Faustman. Il-mossa tista’ titqies mhux biss bħala daqqa ta’ ħarta lil investigatur nieqes, iżda hija wkoll twissija possibbli li persuni b’diżabilità m’għandhomx jitfgħu flushom fuq ix-xogħol li jista’ joħloq tama falza.

Orgs tirrimarka li għalkemm dan ix-xogħol ġibed l-attenzjoni, ir-riċerka ta’ Faustman segwiet biss numru żgħir ħafna ta’ pazjenti – disa’ persuni fi żmien ħames snin u tliet persuni fi żmien tmien snin – “u l-interpreti jridu joqogħdu attenti”.

Aqsam fuq Pinterest

Id-dikjarazzjoni telenka wkoll limitazzjonijiet speċifiċi li għandhom jitqiesu:

  • Il-parteċipanti kollha fl-istudju komplew jużaw terapija standard bl-insulina matul l-istudju; mhijiex sitwazzjoni fejn it-trattament biddel l-istandard tal-kura (l-individwi kollha mlaqqma baqgħu fuq terapija bl-insulina).
  • Pazjenti b'riżultati pożittivi rrappurtati kisbu biss A1Cs moderatament aktar baxxi, li, għalkemm statistikament sinifikanti, ma jistgħux jiġu ġeneralizzati għal miljuni ta 'nies li jgħixu bit-T1D u li ma jistgħux jiġu stabbiliti li huma r-riżultat tat-tilqim.
  • Ir-rapport ta 'riċerka ma jqisx il-varjabilità naturali tal-livelli ta' A1C matul iż-żmien, li huwa magħruf sew li jseħħ f'din il-popolazzjoni: ġeneralment jitjiebu f'nies b'T1D fix-xjuħija, speċjalment jekk iħallu l-adoloxxenza tagħhom u l-bidu ta' l-20. minnhom snin. , Mhuwiex ċar x'rwol setgħet kellha l-istorja naturali f'dawn is-suġġetti.
  • M'hemm l-ebda dejta dwar l-istandard ta' kura fil-grupp ikkurat b'BCG. Pereżempju, il-kura kienet komparabbli bejn iż-żewġ gruppi ta' studju jew intużaw terapiji addizzjonali?

L-istqarrija kienet tgħid dak iż-żmien li la l-ADA u lanqas il-JDRF bħalissa ma kienu qed jiffinanzjaw ix-xogħol ta’ Dr Faustman, iżda kienu se jimmonitorjaw il-progress.

“(Aħna) irridu li kull riċerkatur fil-qasam tagħna jkun ta’ suċċess,” temmet tgħid l-istqarrija. "Iż-żewġ organizzazzjonijiet jużaw proċeduri rigorużi ta' reviżjoni bejn il-pari biex jieħdu deċiżjonijiet ta' finanzjament ibbażati fuq l-evidenza. Aħna se nkomplu niffukaw ir-riżorsi tagħna fuq proġetti li nemmnu li jagħtuna l-aħjar opportunità biex noħolqu dinja ħielsa mit-T1D - għalina u għall-maħbubin tagħna - malajr kemm jista' jkun. nistgħu.”

Il-Kap Eżekuttiv tal-JDRF Dr Aaron Kowalski jgħidilna li għalkemm iż-żewġ organizzazzjonijiet tad-dijabete ħarġu dikjarazzjonijiet konġunti mal-FDA dwar suġġetti xjentifiċi oħra fil-passat, din speċjali relatata ma’ Dr Faustman hija unika.

"Aħna ħassejna li kien speċjalment importanti li nkunu ċari li l-istandard tal-kura mhux qed jinbidel minħabba dan ir-rapport," qal, filwaqt li nnota li l-kliniċi qed jikkuntattjaw familji li jridu tilqim u aħbarijiet dwaru ċertament għandhom rwol fl-Interess tal-Komunità u kif l-awtoritajiet iddeċieda li jwieġeb.

Ix-Xjentist Ewlieni u d-Direttur Mediku tal-ADA Dr William Cefalu tenna dawn is-sentimenti, u tenna li ftit wisq pazjenti kienu involuti li setgħu jiddeterminaw il-benefiċċji ta’ din it-terapija BCG.

"Dan huwa l-każ meta ż-żewġ organizzazzjonijiet qablu dwar il-limitazzjonijiet u t-tħassib tal-istudju u s-sejbiet tiegħu, u konna konsistenti biex inpoġġuh f'kuntest," qal lil DiabetesMine:

Cefalu jgħid li Dr Faustman tħalla jattendi l-ADA minħabba li ma kienx immedjatament ċar jekk ir-rilaxx tiegħu qabel il-konferenza u r-riżultati tard tal-poster murija f'SciSessions kisrux il-politika ta 'embargo tal-ADA. Din il-konferenza speċifikament titkellem dwar il-preżentazzjoni tal-aħħar skoperti, u l-politika tal-embargo għandha l-għan li tiżgura li l-ebda riċerkatur "jisraq is-sajjetti" qabel ma l-aħħar riċerka kollha tiġi ppreżentata hemmhekk. Huwa l-istandard għal dawn it-tipi ta 'konferenzi mediċi ta' riċerka.

"Qed nirrevedu l-iskeda u kollox fid-dettall," jgħid Cefalu, filwaqt li jinnota li ħafna mill-persunal tal-maniġment u l-uffiċċju tal-ADA għadhom jivvjaġġaw mill-konferenza. "Il-problema hija li l-karta kienet ippubblikata daqshekk qrib il-preżentazzjoni, u jekk dik il-karta kien fiha l-istess informazzjoni fis-sommarju, dik hija bażikament id-definizzjoni ta 'tkissir ta' embargo."

It-tweġiba ta’ Faustman

Faustman tgħid li t-tim tagħha ma jaqbilx mal-punti fid-dikjarazzjoni konġunta, u jinnota wkoll li qasmu l-pjan tal-midja tagħhom mal-ADA qabel il-konferenza.

"Minix ċert jekk (dikjarazzjoni konġunta) xi ħaġa ġiet iċċarata lil miljuni ta 'nies li jridu progress lejn intervent sigur u sostenibbli għat-tip 1," qalilna Faustman. "Aħna sensittivi ħafna għal kummenti li nwiegħdu wisq u ppruvajna noqogħdu attenti fil-komunikazzjoni."

Rigward kritika dettaljata tal-istudju tagħha, hija żiedet:

“Il-kummenti speċifiċi tagħhom dwar id-daqs u s-sinifikat statistiku tal-pazjenti mhumiex appoġġjati valuri P, Il-komunità xjentifika tuża l-valuri P speċifikament biex tevita dan it-tip ta 'konversazzjoni, u m'hemm l-ebda dejta biex tikkonkludi li bidliet naturali jistgħu jispjegaw dawn il-bidliet.

"Mistoqsijiet oħra dwar l-istandard tal-kura u l-użu tal-insulina huma dawk li nittamaw li nwieġbu fil-prova tal-Fażi II, li hija rreġistrata bis-sħiħ u għadha għaddejja. Aħna se nkomplu nippruvaw nikkollaboraw mal-JDRF, ADA, jew xi ħadd ieħor. lil dawk li se jgħinna nifhmu l-potenzjal tal-BCG. Fadal ħafna xogħol u nistgħu nużaw l-appoġġ."

Hija nnotat li nies interessati li jipparteċipaw fil-provi kliniċi tagħha jistgħu jikkuntattjaw lill-koordinaturi tal-provi fuq diabetestrial@partners.org.

"Hekk nimxu 'l quddiem, jekk jogħġbok agħtina u għidilna x'taħseb (tajjeb u ħażin), iżda nitolbu lil kulħadd biex ikun ċiviku kemm jista' jkun min-naħat kollha," żied Faustman. "L-emozzjonijiet tagħna huma għoljin għax din il-kundizzjoni hija diffiċli għall-pazjenti u dawk li jħobbu. Ejja nibqgħu flimkien fuq dan u naraw x'nistgħu nagħmlu flimkien!"

Hope vs Hype

Faustman jista 'jkun figura polarizzanti, kif innutajna hekk kif għaddejna miċ-Ċentru tal-Konvenzjoni tal-ADA u l-Poster Hall tkellimna ma' riċerkaturi oħra; faċilment tista’ tħoss it-tensjoni kull meta jissemma isimha.

Xi wħud ħadu “ottimiżmu kawt,” filwaqt li oħrajn faħħru u għollew idejhom biex jaljenaw is-suġġett. Kemm-il darba smajna wkoll l-opinjoni li qed issegwi tama falza għal fejqan.

Irrispettivament mill-POV tagħha hawn, Dr Faustman ċertament jispikka bħala wieħed mill-aktar eżempji ħaj tal-fenomenu "Hope vs v. Hype" fir-riċerka tad-dijabete u kif l-emozzjoni tista 'tiġi - filwaqt li l-impatt reali tar-riċerka tagħha jibqa' TBD.