Therapie die bekend staat als HSCT heeft goed gewerkt in een klinische proef, maar experts waarschuwen dat behandeling niet voor iedereen is.
Deel op PinterestStamceltherapie heeft in een klinische proef aangetoond dat het de progressie van multiple sclerose kan vertragen. Getty Images
Stamcellen kunnen een belangrijk pad zijn voor de succesvolle behandeling van multiple sclerose, hoewel het een lange en pijnlijke reis kan zijn.
recente klinische proef haal dit eruit.
In het experiment presteerden mensen met multiple sclerose (MS) die niet-barmhartige hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) gebruikten, beter dan die met ziekteveranderende behandelingen (DMT).
Een gerandomiseerde klinische studie was de eerste om HSCT en DMT te vergelijken.
De onderzoekers zeggen dat een aanzienlijk aantal patiënten op HSCT-behandeling de progressie van de ziekte konden vertragen in vergelijking met degenen die DMT gebruikten.
Van de 103 deelnemers zagen slechts drie patiënten op HSCT ziekteprogressie vergeleken met 34 die DMT gebruikten.
Het onderzoeksteam concludeerde dat HSCT de progressie beter vertraagt dan DMT, maar voegt eraan toe dat het noodzakelijk is om het juiste type patiënt te vinden die een strikte en soms gevaarlijke therapie zal ondergaan.
De studie werd geleid door Dr. Richard Burt, hoofd immunotherapie en auto-immuunziekten aan de Northwestern Feinberg Medical School in Illinois.
"Deze belangrijke studie is de eerste gerandomiseerde studie van HSCT versus DMT en toonde aan dat HSCT superieur was aan conventionele DMT bij het stabiliseren van individuen met terugval van MS met betrekking tot terugval en progressie en verbetering van sommige functies," zei ze. Dr. Barbara Giesser, Hoogleraar klinische neurologie aan de David Geffen School of Medicine aan de University of California, Los Angeles (UCLA) en klinisch directeur van het UCLA MS-programma.
Intensieve behandeling
HSCT gebruikt chemotherapie om cellen te helpen "vergeten" dat ze MS hebben.
Daarbij wordt het immuunsysteem teruggebracht tot gevoelige niveaus. Patiënten moeten in het ziekenhuis worden opgenomen en met de grootste zorg worden behandeld.
"HSCT is geen enkele therapie, maar een reeks therapieën, van mildere soorten chemotherapie tot sterkere typen", vertelde Dr. Bruce Bebo, executive vice-president van onderzoek voor de National Multiple Sclerosis Society, aan Healthline. "Dr. Burt gebruikt een mildere vorm van chemotherapie - een mildere vorm van immunosuppressie - dus de risico's zijn lager. "
Experimentele deelnemers hadden een terugval van MS met een lichte tot matige handicap, variërend van 2 tot 6 op de Extended Disability Status (EDSS)-schaal.
"Dit onderzoek staat boven de rest - de eerste gecontroleerde gerandomiseerde autologe stamceltransplantatie. Burt en zijn team zouden deze actie moeten verwelkomen. Dat is waar iedereen naar op zoek was - zei Bebo.
"Veel groepen experimenteren met dit type behandeling - casestudies en verzamelen bewijs van de positieve voordelen ervan en verzamelen informatie voor de beste patiënt en benadering van succes," voegde hij eraan toe.
Bebo legde uit hoe moeilijk deze studie was om uit te voeren en hoe Burt en zijn team een onbevooroordeelde manier creëerden om HSCT en DMT te vergelijken, met uitzondering van ocrelizumab en alemtuzumab, die niet waren opgenomen.
Vanwege mogelijke zichtbare bijwerkingen van chemotherapie, zoals haaruitval, beoordeelde de "blinde lezer" de testresultaten tijdens het onderzoek. Deze reader stond niet op de site en had geen toegang tot deelnemers.
"Hoewel HSCT in deze studie effectief lijkt te zijn en goed wordt verdragen, is dit een zeer agressieve behandeling met mogelijke complicaties van ernstige infectie, onvruchtbaarheid of overlijden en is deze mogelijk niet voor iedereen geschikt", vertelde Giesser aan Healthline. "Verder werk is nodig om te bepalen welke patiënten de optimale kandidaten zijn voor deze therapie."
Gevaren van stamcelbehandeling
Stamceltherapie varieert van een reeks klinieken die niet wereldwijd door de FDA zijn goedgekeurd tot goed opgeleide onderzoekers die klinische onderzoeken uitvoeren onder strikte veiligheids- en werkzaamheidsrichtlijnen.
Het potentiële succes van HSCT heeft geleid tot een grote vraag naar behandeling, wat resulteert in gevaarlijke “stamceltoerisme, “Waar mensen met MS naar andere landen reizen voor ongeautoriseerde behandeling.
HSCT verandert permanent uw immuunsysteem. De gevolgen op lange termijn zijn niet bekend.
"HSCT is geen triviale behandeling", waarschuwt Bebo. "Het onderdrukt het vermogen van het lichaam om infecties te bestrijden gedurende weken of maanden enorm. Patiënten werden dagen of weken opgenomen in het ziekenhuis. "
"HSCT heeft potentieel aangetoond in verschillende onderzoeken, maar ze waren allemaal een open label waarop de resultaten vertekend konden zijn. Deze studie is solide en rigoureus, "zei Bebo.
Het belang van het werk
Bebo besprak het belang van Burts werk en expertise.
"Hij werkt al zo'n twintig jaar op dit gebied en blijft zijn aanpak verfijnen om zo efficiënt en veilig mogelijk te zijn", zei hij. "Een belangrijk onderdeel van het succes zijn de selectiecriteria voor patiënten, die Burt heeft geperfectioneerd."
“HSCT vereist behandeling in slechts enkele faciliteiten. Mis dit niet vanwege de pop-up clinic. Het is anders en wordt zeer gewaardeerd. Slechts een paar plaatsen doen het goed. In verkeerde handen kan het gevaarlijk zijn', waarschuwde Bebo.
"HSCT is niet voor alle lidstaten", voegde Bebo eraan toe. "Er is groeiend bewijs dat progressieve MS niet zal werken, maar het is meer geschikt voor zeer agressieve RRMS die niet reageren op andere therapieën."
Bebo stelt voor dat patiënten samenwerken met hun zorgverleners om centra te vinden die met het laagste risico werken.
"De resultaten zijn niet definitief, want het was nog steeds een vrij klein verhoor", zei Bebo. "We zullen waarschijnlijk meer te weten komen over deze behandeling over wie het het beste kan krijgen en hoe het in andere behandelingen past - groot geheel."
Burt heeft momenteel 200 deelnemers in dienst voor zijn willekeurige keuzes fase III testen in het noordwesten genaamd "Maximizing Multiple Sclerosis Transplantation Results (MOST)".
Noot van de redactie: Caroline Craven is een patiëntendeskundige die leeft met MS. Haar bekroonde blog is girlwithMS.com, en ze is te vinden op Twitter.