Novi napori u istraživanju liječenja dijabetesa u 2019. godini

Podijeli na PinterestJDRF i drugi pojačavaju napore u pronalaženju biološkog (na ćelijskom) lijeku za dijabetes tipa 1.

  • JDRF uspostavlja niz istraživanja o lijekovima dijabetesa tipa 1 "Centri izvrsnosti" širom zemlje, a prvo je već pokrenuto u Sjevernoj Kaliforniji.
  • U najvećoj akviziciji koja se fokusirala na liječenje ikada, Verten Pharmaceuticals sa sjedištem u Bostonu nabavila je obližnji biotehnološki start dijagnostičkih matičnih stanica Semma Therapeutics.
  • Istraživači Johnsa Hopkinsa otkrili su tajanstvene "hibridne X ćelije" koje mogu igrati veliku ulogu u razvoju autoimunosti i eventualno potaknuti dijabetes tipa 1.
  • Novo istraživanje pokazuje da konzumiranje previše glutena u prvih 18 mjeseci života također može biti okidač za razvoj T1D.

Newsflash, ljudi: Ne očekujemo da ćemo uskoro vidjeti lijek za dijabetes. Ali postoje posvećeni istraživači koji rade non-stop da bi utrli put, a nedavno su napravili zanimljiv napredak.

Među napretkom su i pokretanje novog modela za istraživački centar za liječenje, bio-startup koji radi na zamjeni beta stanica koje je upravo stekla velika etablirana farmaceutska tvrtka, te novi rezultati istraživanja predstavljeni na velikom EASD-u (Europska udruga za Studija o dijabetesu) konferencija u Španjolskoj prošlog tjedna. Taj je događaj donio i neke nove nove informacije o utjecaju glutena na dijabetes tipa 1.

Evo kratkog pregleda ovih tema za liječenje dijabetesa, čineći naslove trenutno:

JDRF lansirao prvi "Centar izvrsnosti" usmjeren na lijek

JDRF najavio je 4. rujna da je otvorio prvi "Centar izvrsnosti" usmjeren na istraživanje liječenja T1D, te planira uspostaviti više na već postojećim sveučilišnim i drugim istraživačkim mjestima širom zemlje i svijeta. Prva je suradnja između Sveučilišta Stanford i Kalifornijskog sveučilišta u San Franciscu (UCSF), koja se temelji na njihovom zajedničkom radu na istraživanju imunološkog sustava, beta i matičnih stanica.

Konkretno, tamošnji će se istraživači koncentrirati na "interakciju imunoloških stanica s beta stanicama koje proizvode inzulin; generiranje otočića i imunoloških stanica iz matičnih stanica za terapiju sljedeće generacije; i razvoj načina za presađivanje stanica koje proizvode inzulin u ljude s T1D bez potrebe za imunosupresijom „.

Budući da transplantacija ćelija inzulina nije široko dostupna iz različitih razloga – uključujući ograničenja doniranja organa i stanica i lijekove za imunupresiju koje je potrebno poduzeti nakon života – JDRF Centar izvrsnosti u Sjevernoj Kaliforniji pokušati će riješiti te prepreke kroz nastavak istraživanja biologije i imunologije beta ćelija.

Novo imenovanje znači da će istraživači JDRF-a i Kalifornije raditi zajedno kako bi osigurali da se najbolji ljudi i potrebna sredstva usmjere u ovaj određeni centar. Ista će se rasprava primjenjivati ​​na buduće centre koje otvara JDRF i bez obzira na to što im se posebno usredotočuje.

Sa svoje strane, JDRF kaže da će ovaj novi model ovim centrima izvrsnosti pružiti "stabilnost u upravljanju dugoročnim projektima, kao i fleksibilnost u razvoju novih znanosti. Inovativni model financiranja potiče suradnju i omogućuje dulje „stabilnost za institucije koje su pokazale izvrsnost u istraživanju T1D-a. Svaka će se organizacija u početku financirati pet godina. Sredstva nakon tri godine bit će potvrđena nakon pregleda i ocjene.“

Organizacija T1D također primjećuje da će ovi centri služiti kao središnji stupovi šire strategije JDRF-a o istraživanju liječenja, a sponzorirani su putem donatorskih doprinosa. Za ovaj prvi centar sjeverne Kalifornije, JDRF zaslužuje ove pojedinačne donatore: Karen i Jeff Jordan, Michelle Griffin i Tom Parker, te Karen i Joe Niehaus.

Naravno, zanima nas kako će to transformirati istraživanja liječenja JDRF-a i bolje usmjeriti resurse i napore koji se događaju širom SAD-a i širom svijeta, a što će to značiti za znanstvenike i entitete koji već rade na tim područjima. U prošlosti su istraživački napori za liječenje definitivno djelovali malo raspršeno, s mnogim točkama koje su učinkovito povezane. Nadamo se da će ovaj novi model ukloniti umnožavanje i pomoći u korekciji u istraživanjima gdje je najvažnije.

Najveća akvizicija istraživanja T1D liječenja ikada

Također najavljeno početkom rujna, ogromna korporativna akvizicija napravio naslove u areni istraživanja liječenja dijabetesa. Tvrtka Vertex Pharmaceuticals sa sjedištem u Bostonu, koja se do sada uglavnom fokusirala na cističnu fibrozu, kupila je startup biotehnoloških matičnih ćelija u Cambridgeu, MA, poznatom kao Semma terapeutici, Tu tvrtku je 2014. godine pokrenuo poznati istraživač i tata dr. Douglas Melton, koji više od desetljeća radi na stvaranju novih stanica koje proizvode inzulin.

Možda se sjećate da je Melton izdao ogromne vijesti još 2013. godine, s onim što je uglavnom pozdravljano kao proboj, iako je nekoliko godina kasnije njegovo istraživanje bilo povučena i dovedena u pitanje, Njegova startup Semma nastala je 2015. godine i bio je zanimljivo jedan od prvih projekata financiranja JDRF-ove pothvatne filantropije T1D fond (pogledajte naše nedavno pokriće ovdje) u 2017.

Vertex je sada nagradio 950 milijuna dolara kako bi se uključio u posao koji Semma radi. JDRF opisuje ovo kao najveću transakciju usmjerenu na T1D koja se ikad dogodila.

Semmin pristup bio je dvosmjeran:

  • Radeći na stvaranju novog lanca opskrbe beta stanicama iz matičnih stanica dobivenih od čovjeka, s ciljem transplantacije tih novih stanica izravno u jetru, gdje mogu proizvoditi inzulin za prirodno reguliranje razine BG.
  • Stvaranje uređaja koji se može implantirati s novim stanicama koje proizvode inzulin smještene unutar, štiteći ih od napada imunološkog sustava. (Ostali koji rade na ovome uključuju ViaCyte, Eli Lilly sa Sigilon Therapuetics, a Instituta za istraživanje dijabetesa s njim BioHub).

Semmin rad ostaje u ranim kliničkim ispitivanjima na životinjama, a zasigurno nema garancije da će se ispoljiti. Ali ogroman je potencijalni poticaj da tvrtka poput Vertexa sada ulaže napore i energiju.

Melton kaže, „Semma je osnovana kako bi dramatično poboljšala život pacijenata s dijabetesom tipa 1. Vertex je idealno prilagođen za ubrzavanje postizanja ovog cilja. "

Čini se da se čelnici T1D fonda JDRF-a slažu.

"Ovo je glavna prekretnica u našoj borbi za izliječenje dijabetesa tipa 1 u dva aspekta", kaže izvršni predsjednik Fonda T1D Sean Doherty, „Prvo, sjajna tvrtka poput Vertexa ima resurse i stručnost za postizanje vizije dr. Meltona, koju je JDRF dijelio i podržavao dugi niz godina. Drugo, mislimo da će ulagači i industrija primjetiti tako značajnu vrijednost na obećavajućim terapijama dijabetesa tipa 1 i tražiti mogućnosti ulaganja u druge napore T1 dijabetesa na novom tržištu u razvoju. "

Utvrđivanje loših stanica koje uzrokuju dijabetes

Istraživači Johnsa Hopkinsa u Baltimoru očito su otkrili tajanstvena skupina "prethodno nepoznatih stanica" koja vreba u tijelu i koja može igrati veliku ulogu u razvoju autoimunosti i eventualno potaknuti dijabetes tipa 1. Oni su taj zagonetni novi entitet nazvali "Immune Cell X" zbog njegove sposobnosti pretvorbe u dvije druge vrste stanica.

Navodno su znanstvenici dugo vjerovali da ove hibridne stanice ne mogu postojati, ali ako se to dogodi, onda će vjerojatno biti tek malena populacija, u skladu sa 7 od 10,000 bijelih krvnih stanica. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, izvanredni profesor patologije Johnsa Hopkinsa koji je bio koautor ove posljednje studije. Iz bilo kojeg razloga, ove takozvane "skitnice" zbunjuju se i prelaze u drugi tip koji tijelo smatra stranim, a to pokreće imunološki napad koji na kraju dovodi do T1D.

Nisu, međutim, svi u istraživačkoj zajednici uvjereni u to. Jer, iako se mogu igrati i drugi okolišni i genetski okidači za T1D, također je moguće da su prividne hibridne X stanice zapravo neke od drugih "normalnih" stanica, a uopće ne i protivnici; mogu jednostavno služiti dvije funkcije.

Ono što je jasno jest da je potrebno još istraživanja na ovom pročelju i bez sumnje će to trebati vremena.

Ubojstvo rogoznih ćelija

Bez obzira jesu li ove hibridne X stanice važne ili ne, druga nova saznanja predstavljeno na # EASD2019 konferencija u Barceloni predstaviti način borbe protiv bilo kojeg pravog krivca koji izaziva T1D može biti na staničnoj razini.

Belgijska tvrtka s kliničkom pozornicom Imcyse razvija imunoterapeutske lijekove koji bi mogli pomoći u liječenju i sprječavanju kroničnih stanja poput T1D, razvijanjem peptida koji bi se mogli ubrizgati ili implantirati u tijelo kako bi se identificirale i ubile stanice koje napadaju imunološki sustav – kao u slučaju T1D.

Podaci ranih ispitivanja upućuju na to da Imcyse zaista povećava broj zaštitnih stanica u tijelu. Očekuje se da će ovi rezultati povećati napore tvrtke i pomoći u financiranju sljedeće faze istraživanja 2020. godine.

Dijabetes-gluten?

Još jedna nova studija predstavljena u EASD-u zapala nam je u oči – na gluten i diabtete, više u području prevencije nego izlječenja, ali ipak važno.

Utjecaj glutena na T1D već je dugo istražena tema. To ide zajedno s kravljim mlijekom i drugim potencijalnim pokretačima okoliša dijabetesa tipa 1 (posebno u djece).

Ovo najnovije istraživanje pokazuje da je djetetov unos glutena u dobi od 18 mjeseci doveo do nevjerojatnih 46% povećanih rizika od razvoja T1D za dodatnih 10 g glutena koji se konzumira dnevno. Međutim, nije postojala veza između unosa glutena od strane buduće majke i tipa 1 u njezino dijete. Ovo je istraživanje stiglo iz Sveučilišne bolnice Oslo i Norveškog instituta za javno zdravstvo u Norveškoj.

Autori studije napominju: "Naša bi opažanja mogla motivirati buduće interventne studije sa smanjenim unosom glutena da utvrde postoji li stvarna uzročna povezanost između količine unosa glutena u djetetovoj ranoj prehrani i dijabetesa tipa 1 kod osjetljivih osoba."

Zašto ovaj gluten učinak, mogli bi se pitati?

Istraživači sugeriraju da bi se to moglo temeljiti na tome gluten utječe na mikrobiotu crijeva i izazivanje upale u tzv 'nepropusno crijevo' moda. Moglo bi se dogoditi i da gluten ponekad djeluje s drugim pokretačima ili okolišnim čimbenicima – uključujući virus ili genetsku predispoziciju u djece – da gurne dijete prema tipu 1.

Zanimljivo je da autori studije posebno kažu da njihova otkrića nisu dovoljna da ljude odvrate od konzumiranja glutena, posebno žitarica i kruha koji su tako uobičajeni izvori glutena. I naravno, potrebno je još istraživanja.

Dno crta

Naslovi oko "liječenja dijabetesa" nikada ne prestaju. Važno je biti realan prema inkrementalnoj prirodi znanstvenih otkrića i ne napuhavati lažnu nadu.

Ali jednako je važno znati koliko je istraživanja u tijeku i pratiti napredak koji je postignut. Toliko ulaganja i truda će nas dovesti do barem nekih učinkovitih intervencija ifunkcionalni lijekovi' u bliskoj budućnosti.