NOTÍCIAS: O FDA é o primeiro glucagon sem agulha a entupir o nariz!

Grandes notícias para aqueles de nós cujas vidas dependem da insulina: após anos de pesquisa e desenvolvimento e antecipação da comunidade, agora temos uma nova forma de glucagon, uma substância que aumenta o açúcar no sangue que pode ser facilmente pulverizada no nariz sem exigir uma mistura complicada de massa de vidraceiro e uma agulha terrivelmente grande com a qual os transeuntes devem esfaqueá-lo.

Curiosamente, este é o primeiro novo tipo de glucagon que vimos desde que os kits de emergência de injeção padrão foram introduzidos em 1961!

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Em 24 de julho, publicado pela FDA sua aprovação de um novo glucagon intranasal conhecido como Baqsimi (mais sobre o nome em um instante), editado pela gigante farmacêutica Eli Lilly. Essa empresa é, obviamente, uma grande fabricante de insulina, mas também fabrica um dos dois kits de glucagon de várias etapas atualmente disponíveis (o outro é a Novo Nordisk). Originalmente desenvolvido por uma empresa biomédica canadense, o novo glucagon nasal foi adquirido pela Lilly em 2015 e está em fase final de testes clínicos desde que foi enviado aos reguladores há um ano, em junho de 2018.

Embora possa parecer um pouco dramático descrever essa nova droga como “histórica” e “mudança de jogo”, certamente é um ponto de virada para nossa comunidade, pois é o primeiro novo tipo de glucagon a chegar ao mercado desde a injeção original. formulários foram introduzidos há seis décadas. De fato, o novo produto Lilly estará disponível a partir de agosto de 2019, a primeira de três novas formas de glucagon que devem chegar ao mercado em um futuro próximo, preparando o terreno para novas formas de uso do glucagon.

O CEO da JDRF, Dr. Aaron Kowalski, que vive com DM1, emitiu a seguinte declaração: “Este é um passo importante para fornecer mais tratamentos para lidar com as complicações do diabetes tipo 1. Até agora, injeções complexas de glucagon que levam várias etapas foram as únicas tratamento disponível para pessoas que sofrem de um episódio de hipoglicemia grave. A administração nasal de glucagon é um processo muito menos invasivo e simplificado que pode salvar momentos críticos durante uma emergência, especialmente se um indivíduo perder a consciência. O JDRF agradece ao FDA pela decisão e continua defendendo mais tratamentos no mercado para que as pessoas com DM1 possam gerenciar mais facilmente suas complicações e viver vidas mais felizes e saudáveis. "

Spray nasal Baqsimi: noções básicas e como funciona

Como lembrete, o glucagon é um hormônio que faz com que o fígado libere glicose muito rapidamente para aumentar os níveis de açúcar no sangue. Os conhecidos kits de emergência de várias etapas de glucagon vermelho-laranja têm sido a única opção até agora (e Lilly diz que continuará a oferecê-los).

Aqui está um pequeno clipe disso novo Baqsimi produto, incluindo custos e o que segue para o mercado de glucagon:

  • Recipiente pronto: Esta é uma dose de 3 mg de glucagon descartável, alojada em um dispensador de plástico compacto, portátil e pronto. A dose completa é gasta na ação, portanto não permite minidosagem (que ainda não é aprovada pela FDA, mas é feita por muitos pacientes sem rotulagem usando glucagon injetável tradicional). Curiosamente, o pulverizador foi realmente desenvolvido pela empresa AptarGroup, com sede em Illinois, que o fabrica. Dispositivo Unidose para vários pós de drogas exceto glucagon e diabetes.
  • Dosagem: A ponta do nebulizador é inserida na narina e você pressiona / aperta o pequeno êmbolo na parte inferior do dispositivo para encher a dose triturada de pó de glucagon seco no nariz. Este glucagon é então absorvido pela membrana mucosa da cavidade nasal, onde começa a agir imediatamente. Não é necessário inalar, cheirar ou respirar profundamente - é especialmente importante se a pessoa com deficiência (pessoa com diabetes) estiver inconsciente ou não estiver totalmente ciente do que está acontecendo. Ver Guia online da Lilly para instruções aqui.
  • Mini Dosagem: Não com Baqsimi, diz Lilly. Este é um nebulizador descartável, onde você usa uma dose completa de 3 mg de cada vez. Empurre o êmbolo até que a linha verde desapareça, indicando 100% de dose. A empresa diz que não pesquisou a dosagem de mini-glucagon até agora porque se concentra nesse glucogon de emergência.
  • Com resfriado ou congestão: Sim, funciona mesmo se você tiver um resfriado comum e/ou congestão nasal e estiver tomando medicação para esses sintomas específicos. Dados de ensaios clínicos mostram que este glucagon é igualmente eficaz nestas situações.
  • Dados clínicos: Quando se trata de ensaios, em dois estudos clínicos de 83 e 70 adultos com diabetes, comparando uma dose única de Baqsimi com uma dose única de glucagon para injeção, Baqsimi foi significativamente mais eficaz. Começou a funcionar em poucos minutos e aumentou completamente meu nível de açúcar no sangue em 15 a 30 minutos. Resultados semelhantes foram observados em um estudo pediátrico em 48 pacientes com mais de 4 anos.
  • Crianças e adultos: Baqsimi é aprovado para adultos e crianças a partir de 4 anos. Também serão realizados estudos de segurança e eficácia para crianças menores de 4 anos. Lilly diz que a mesma dosagem de 3 mg é segura para qualquer uma dessas faixas etárias, seja um homem adulto ou uma criança pequena.
  • Efeitos colaterais: Não há avisos significativos na caixa preta, mas são possíveis efeitos colaterais que refletem muitos daqueles atualmente envolvidos nos produtos de glucagon a serem injetados - olhos lacrimejantes, vermelhidão e coceira nos olhos, náusea, vômito, dor de cabeça, etc. Existem várias condições e outros medicamentos que podem afetar a eficácia do Baqsimi, incluindo insulina ou feocromocitoma e betabloqueadores ou medicamentos de indometacina. Os ingredientes de interferência incluem betadex e dodecilfosfocolina. Também, desde o ano a eficácia do glucagon pode ser reduzida pelo álcool (devido à necessidade do fígado de lidar com o álcool em relação à rejeição da glicose), isso continua sendo um fato a ser lembrado ao usar o Baqsimi.
  • Armazenamento: O prazo de validade é de 18 meses a 2 anos, e Lilly diz que está trabalhando para prolongar esse prazo de validade. Baqsimivdoji não requer refrigeração e deve ser armazenado até 86 graus. Ele vem embalado em um tubo com um envoltório retrátil e você deve mantê-lo nesse tubo antes de usar. Lilly diz que a exposição à umidade pode reduzir a eficácia do glucagon no nariz.
  • Disponibilidade: Baqsimi será vendido em farmácias a partir de agosto de 2019. Será necessária receita médica, o que significa que não estará disponível sem receita médica (OTC). Mais detalhes sobre acesso e preços estão abaixo.

Para os interessados ​​em mais detalhes da FDA sobre Baqsimi, a agência lançou seu próprio carta oficial para Eli Lilly assim como Documentação de marcação de 18 páginas para revisão.

Assoar o nariz de glucagon

Lembre-se, Basqimi é o mesmo glucagon nasal que eu tenho um teste de protótipo em 2014, antes de Lilly comprar o produto. Minha experiência foi a seguinte:

Depois que me deram uma gota de insulina para baixar meus níveis de glicose nos meus cinquenta e quarenta anos, pedi para tomar o glucagon que estava testando no meu nariz. Senti que começou a funcionar em poucos minutos - certamente muito mais rápido do que o glucagon habitual para injeção que fui forçado a usar apenas um mês antes. Em 50 minutos, todos os meus sentimentos se foram e eles me mostraram que meu CGM e as limpezas dos dedos na clínica estavam aumentando meus açúcares. Em poucas horas, meu nível de BG voltou aos 40 mais baixos, onde pairava antes do experimento.

Compartilhe no PinterestUma versão protótipo do glucagon nasal Baqsimi usado durante um ensaio clínico de 2014

É claro que muitos outros participaram desse julgamento, assim como outros durante anos. Também ficamos fascinados por finalmente ver estudos da “vida real” mostrando a facilidade de uso de pessoas com deficiência e cuidadores que podem precisar recorrer a esse glucagon em emergências. Tudo isso forneceu evidências de que esse glucagon nasal é muito mais fácil de usar e tão eficaz do que o que temos disponível todos esses anos.

Glucagon nasal Baqsimi: Qual é o nome?

É pronunciado “BACK-see-mee” e a Lilly adquiriu o nome junto com o próprio produto durante a aquisição de 2015 no Canadá Soluções Lokemia - cujo nome da empresa é "baixa de açúcar no sangue" e "hipoglicemia". Fomos informados de que a inspiração original para o nome Basqimi veio de conversas dentro da comunidade Diabetes sobre “quem te apoia” quando se trata de pessoas ajudando durante emergências assustadoras de baixo nível de açúcar no sangue.

Lokemija foi liderado por um pelotão robert oringer, um empresário com uma longa história na indústria de diabetes e ele próprio um D-dad com dois filhos que desenvolveram DM1 mensalmente separadamente em 1997. Seu currículo inclui uma variedade de produtos para tratamento de diabetes, incluindo o trabalho na criação de cartões de glicose Dex4 populares (agora descontinuados em menos nos EUA). Ele e os pesquisadores começaram a trabalhar nesta formulação de glucagon intranasal em 2010.

O grupo esperava conscientizar o público sobre a hipoglicemia e mudar a forma como o glucagon é visto, para que possa ser mais visível em tratamentos prontamente disponíveis, como desfibriladores e EpiPen em restaurantes, estádios, escolas e outros locais públicos.

"Sou muito grato a todos que contribuíram para o desenvolvimento deste produto incrível e vital ao longo de tantos anos - incluindo nossa pequena mas poderosa equipe de Locemia, os pesquisadores que lideraram nossos ensaios clínicos, os usuários de insulina que se voluntariaram. Nossos ensaios, consultores científicos, defensores da paciência, investidores e inúmeros outros", escreveu em um e-mail.

“Claude Piche, cofundador e CEO da Locemia, e sou imensamente grato à equipe da Eli Lilly que reconheceu o valor da Baqsimi há mais de cinco anos e mostrou seu compromisso de tomar medidas para adquiri-la, continuar investindo na You Can' t Comece a imaginar membros talentosos As equipes da Lilly que contribuíram para este momento e continuam trabalhando para trazer o Baqsimi para o mundo. Sim, os EUA serão os primeiros, mas esperamos que o Canadá (onde o desenvolvimento ocorreu), a Europa e outros países tenham o Baqsimi disponível para usuários de insulina e aqueles que amam ou cuidam."

Acessibilidade e acessibilidade para Baqsimi Glucagon

Lilly diz que espera que o Baqsimi esteja disponível nas farmácias dos EUA até o final de agosto (2019), e já o enviou para agências reguladoras no Canadá, Europa e Japão, onde ainda está em análise.

Fomos informados de que o Baqsimi terá o mesmo preço do kit de emergência de glucagon da Lilly: US$ 280.80 para um dispensador, e dois pacotes custarão US$ 561.60.

Isso é decepcionante.

Muitos na comunidade D esperavam que essa nova forma de glucagon fosse mais acessível, e não tão inadaptável quanto um frasco de insulina hoje em dia nos Estados Unidos. Embora tenha havido notícias ultimamente sobre os preços dos dispositivos de insulina e diabetes, o preço do glucagon ainda é menos discutido em nossa comunidade D e além.

Questionada sobre as preocupações com a alta lista de preços, a porta-voz Lilly nos disse que a empresa está oferecendo um cartão de poupança Baqsimi até o final de 2020 para quem tem seguro comercial para obter 2 pacotes simples ou 1 pacote duplo, Baqsimi, por apenas US $ 25 o ano. Serão bons 12 meses, o que significa que o cartão será um bom ano e pode ser usado quantas vezes você obtiver uma nova receita de Baqsimi. Eles também têm uma oferta de primeira recarga, onde alguns podem obter um único produto Baqsimi ou 2 pacotes sem nenhum custo, antes que o programa de economia lance qualquer recarga. Esse "Eu tenho meu BAQO programa será para aqueles "fáceis de ler", o que significa que haverá critérios especiais. Centro de Soluções Lilly criado para oferecer assistência financeira àqueles elegíveis para medicamentos para diabetes, incluindo insulina e glucagon.

"Entendemos o impacto financeiro que o controle do diabetes tem sobre as famílias. A Lilly está comprometida em ajudar o Baqsimi a ser acessível e acessível ao maior número possível de pessoas que vivem com diabetes, fornecendo acesso aos pagantes, bem como por meio de nossas barganhas", disse Tony Ezell, Vice-presidente de enfermagem da Lilly, insulina.

Quando perguntado o que a comunidade de pacientes pode esperar da Lilly sobre os preços do glucagon, nós da mina deixamos claro que a comunidade provavelmente perceberá esse preço como surdo e isso significará que o glucagon nasal permanecerá fora dos limites de uma enorme camada de pacientes .

Claro, alguns planos de seguro podem cobrir muito bem este novo glucagon Baqsimi. E a opção de dois pacotes pode dar às pessoas o dobro do valor de um pagamento. Isso é tudo da TBD, pois a Lilly está trabalhando com seguradoras e gerentes de serviços farmacêuticos (PBMs) para incluir esse novo glucagon nas formulações.

Também é importante saber que duas novas formulações de glucagon estão em preparação, uma antes do FDA:

  • Xeris Pharmaceuticals: Esta empresa de Chicago desenvolveu uma caneta hipo-caneta descartável chamada G-Voke, arquivado na FDA no verão de 2018, É o produto do primeiro gene em uma forma semelhante ao EpiPen, e o FDA provavelmente decidirá sobre isso até o final de 2019. A Xeris também está trabalhando em uma versão de nova geração que permitirá mini-dosagem além da hipótese de hipoteca resposta.
  • Zealand Pharma: Esta empresa dinamarquesa está desenvolvendo uma nova versão chamada Dasiglucagon, uma fórmula solúvel de glucagon que pode ser usada em bombas de insulina. Ele está sendo testado no excitante sistema de circuito fechado iLET Bionic Pancreas. Dasiglucagon também se desenvolve em tanque de resgate pronto para uso semelhante ao fator de forma Xeris. A Zelândia agora diz que planeja enviar sua formulação estável de glucagon ao FDA no início de 2020.

Pedir ajuda com acesso ao glucagon

Em nossa D-community online, as respostas se misturam em Baqsima.

A maioria concorda que certamente é uma ótima notícia e digna de comemoração, dada a nova forma de entrega fácil. Vimos algumas observações de que isso poderia mudar a revolução na forma como o glucagon é visto e entendido pelo público.

Mas a questão da acessibilidade e acesso (ou falta dela) é uma espécie de nuvem escura, com sentimentos como esse Tweet de uma espécie antiga 1 Chris Wilson na Califórnia: "Espero que Xeris e/ou Zealand comam o almoço de Lilly com suas formações líquidas estáveis ​​nas prateleiras. A possibilidade de microdosagem de fluido versus intranasal só abre mais suas aplicações."

Ele está na frente de advocacia reconheceu a necessidade de uma melhor política de glucagon - para escolas, enfermeiros e até enfermeiros. Talvez agora, com a versão não injetável, que é incrivelmente fácil de usar, algumas mudanças de política possam ocorrer para levar o dispensário de resgate de glucagon a locais públicos e aos mais necessitados.

De nossa parte, estamos entusiasmados por ver uma maneira mais fácil e suave de tratar emergências de hipoglicemia, e somos gratos a todos os cientistas e líderes que fizeram isso.

Ao mesmo tempo, esperamos que a Lilly ouça o feedback da comunidade, pedindo ajuda para acessar a acessibilidade e acessar essa importante inovação no tratamento de emergência com glucagon em hipoglicemias graves.