zfimuno

Razgovor o liječenju dijabetesa: Ažuriranja istraživanja iz ADA 2016

Još uvijek zadržavamo dah nakon ogromne 76. konferencije američkog saveza za dijabetes u New Orleansu, na kojoj dijabetes tech i tretmani i druge znanosti zauzeli središnju pozornicu. Što ćete s istraživanjem lijekova, možda pitati?

Oprosti, još nema lijeka.

Ali ta se tema zasigurno dotaknula s nekim uzbuđenjem – posebno u svjetlu nedavnih naslova o koracima naprijed u biološkim metodama za zaustavljanje dijabetesa jednom zauvijek.

Vidjeli smo nekoliko prezentacija postera na # 2016ADA koji su govorili o ovom napretku, mada nije lako pratiti koliko se zapravo "razgovora o lijekovima" održalo ove godine. Ako pretražite popis stotina ADA naučni sažeci za riječ "izliječi" otprilike se pojavi oko 18 plakata, ali da biste bili precizni, trebali biste unijeti određene pojmove poput "otočić" ili "beta" i zatim ih pročitati kroz sve.

Nakon ADA-e, posegnuli smo za nekim od najistaknutijih istraživača koji najčešće privlače najviše pažnje kad se ikad pojavi Cure Talk. Evo što je na našem radaru od ove polovice lipnja 2016.:

BEZ INZULINA, HVALA DRI

Ova je godina velika za Institut za istraživanje dijabetesa (DRI) u Miamiju 10-godišnjica od tri PWD-a koji su u osnovi "izliječeni" i ostaju bez inzulina nakon što su prije desetak godina primili transplantaciju otočića.

I s DRI-jevima BioHub (bioinženirski „mini organ“ koji oponaša rodni gušterač) počeo je punom snagom prošle godine, istraživačka skupina dodaje broj svojih „uspjeha“ bez inzulina.

Tek što je započela velika ADA konferencija, vijest je pogodila da je 41-godišnjem Talijanu s dijagnozom tipa 1 prije četiri desetljeća u osnovi izliječeno i da sada nije bez inzulina, zasnovano na protokolu BioHub o kojem su govorili znanstvenici iz DRI Temelj. Priopćenje pod naslovom "Pacijent dijabetesa tipa 1 u Europi nema terapiju inzulinom"vrijedi pročitati.

Vodeća istraživanja su tri talijanska znanstvenika: dr. Federico Bertuzzi, koji predvodi program transplantacije otoka; Dr. Mario Marazzi iz Jedinice za terapiju tkiva; i dr. Luciano De Carlis, direktor opće kirurgije i transplantacije.

Dr Camillo Ricordi, direktor DRI i profesor biomedicinskog inženjerstva na Sveučilištu u Miamiju, kaže da je institut jako uzbuđen zbog "obećavajućeg koraka naprijed" u Europi, jer potvrđuje rezultate koje su postigli sa svojim prvim pacijentom, Wendy Peacock, tretirani u SAD-u s istim protokolom prošlog kolovoza.

Nakon uspješne transplantacije BioHub Wendy, DRI je protokol podijelila s međunarodnim istraživačima. Novije istraživanje potvrđuje početne nalaze i potvrđuje da ovaj postupak DRI djeluje.

Ova dva PWD-a spajaju se s ostala tri D-pogleda koji su u osnovi izliječeni DRI-jevim radom, nakon što su prije 10 godina izvršeni transplantacije otočića.

Naravno, pristup i dalje ostaje veliko pitanje i događa se premalo transplantacija otočića, rekao je dr. Ricordi, koji je o tome govorio u prezentaciji u ADA.

Među čimbenicima koji ograničavaju pristup: ukupni trošak postupka i liječenja, zahtjev za sustavnom kroničnom imunosupresijom, premalo globalne suradnje, nedostatak naknade za osiguranje i blokiranje pristupa patenta lijekovima.

Što je sljedeće? Doktor Ricordi kaže da je novo kliničko ispitivanje u završnoj fazi planiranja, nazvano DIPIT (očuvanje imuniteta za zaštitu od dijabetesa). Cilj mu je zaustaviti autoimuni napad i sačuvati funkciju otočića. Ovo će se ispitivanje provoditi u više centara kako bi se ubrzala vremenska traka, podaci o prikupljanju brzine i pratio napredak.

DRI je također bio usmjeren na razvijanje pouzdane i obilne opskrbe stanica koje proizvode inzulin ili obnavljanje postojećih tjelesnih stanica. Dr. Juan Dominguez-Bendala i Ricardo Pastori i njihov tim su prošle godine objavili kritične podatke o rezultatima koristeći jedinstveni agent FDA, BMP-7, za pretvaranje ne-endokrinog tkiva gušterače u stanice koje proizvode inzulin. Njihov rad predstavlja prvi put da su to postigli bez ikakvih genetskih manipulacija.

Čuli smo da DRI planira ugostiti sjednicu u Konferencija CWD Friends For Life 6. srpnja, raspravljajući o svojim kliničkim ispitivanjima i radu. Wendy Peacock bez inzulina bit će tamo, zajedno s jednim pacijentom za transplantaciju otočića Chrisom Schuhom prije više od desetljeća. Dr. Juan Dominguez-Bendala predstavit će rezultate postignute prošle godine s BMP-7, kao i druga istraživanja usmjerena na otočiće.

Istraživanje BCG VACCINA DR. DENISE FAUSTMAN

Prije godinu dana izvijestili smo da je dr. Denise Faustman u Massachusettsu napokon spremna za početak druge faze njezinog kliničkog istraživanja mogućeg cjepiva za liječenje dijabetesa.

Za one koji nisu upoznati s radom dr. Faustmana, dugo je proučavala nešto što se zove BCG (Bacillus Calmette Guerin), generičko cjepivo koje postoji već gotovo cijelo stoljeće i koje je prvotno bilo dizajnirano za borbu protiv tuberkuloze (TB). Ideja: pojačani BCG mogao bi spriječiti gušteraču da uništi beta stanice, omogućavajući oboljelima od dijabetesa da regenerišu ove stanice koje stvaraju inzulin. Napravila je revolucionarno otkriće u miševa 2001. godine, ali u početku to nije uspjela ponoviti, a njezino je istraživanje pokrenulo vatru kontroverze medicinske zajednice i istraživačkih organizacija koji su sumnjali u njezin pristup.

Završila je I. fazu svog istraživanja 2010. godine, a prošle godine bila je spremna prijeći na II fazu.

Na najnovijem ADA-u, dr. Faustman imao je dva znanstvena plakata (1072-P i 1290-P) na zaslonu prikazujući ažuriranja o svom radu. Povezali smo se s njom prateći događaj NOLA, a ona nam je rekla da njezin rad i dalje uspješno napreduje.

Veliko ažuriranje: 120 od ukupno 150 pacijenata iz prvog ispitivanja uključeno je u ovo ispitivanje faze II, a 75 od tih PWD-a dobilo je barem jednu dozu BCG.

U ovom ispitivanju, oni su multi-dozirani BCG ili placebo u dugogodišnjem tipu 1 koji žive s ovim stanjem već 15-20 godina. Tijekom ovog petogodišnjeg ispitivanja, sudionici će dobiti ili 6 doza cijepljenja ili placebo.

Dr. Faustman na A1C gleda kao na primarnu krajnju točku, mjereći uspjeh suđenja na temelju iznosa koji ispadne A1C.

Znamo da je to veliki pritisak pogledati dalje od A1C-a u kliničkim ispitivanjima i regulatornim procesima. Na pitanje doktora Faustmana o ovom pitanju vezanom za njeno istraživanje, primijetila je da njezin tim mjeri više od sedam biomarkera koji uključuju C-peptid i Tregs (T-regulatorne stanice), ali najvažniji biomarker za odobravanje lijeka ostaje A1C.

„Mnogi ljudi gledaju više od A1C jer generacija suđenja tipa 1 (i milijarde dolara) nije uspjela ispuniti krajnju točku A1C i smatraju da to nije moguće. To je vrsta pomicanja ciljnih postova. U osnovi šutimo ciljna mjesta tamo gdje su sada, a na temelju dugoročnog praćenja u suđenjima BCG-a širom svijeta, i dalje se nadamo “, kaže ona.

Faustman također ističe da nekoliko drugih BCG ispitivanja traje u cijelom svijetu, u rasponu od procjene prevencije kod novorođenčadi do ispitivanja na drogama s pacijentima s MS-om koja se događaju u Italiji. To je sve važno srodno djelo, a istraživači su u kontaktu i dijele svoja otkrića kako bi bolje utvrdili kako djeluje BCG.

Naravno, proći će neko vrijeme prije nego što čujemo bilo kakve rezultate njezinog petogodišnjeg suđenja. Ali sljedeće godine Faustman kaže da će njezin tim predstaviti podatke iz dugoročnog praćenja Faze 1, koje će do tada biti završeno za sedam godina, te pokazati godine važnih podataka o praćenju. Njeno istraživanje ostaje u načinu prikupljanja sredstava, a do danas je skupila 20 milijuna dolara. Faustman kaže da njezin tim također traži više volontera koji se mogu povezati s njima putem web stranice FaustmanLab.org.

ADA JE PUT NA STOPU DIJABETE

Jedna sesija u ADA-u predstavila je pregršt istraživača koji su radili kao dio tekućeg, prestižnog financiranja grantova Put za zaustavljanje dijabetesa program. Među njima je bio i dr. Thomas Delong, istraživač u Koloradu koji također živi s T1D-om i proučava napade imunološkog sustava na tijelo i kako se beta-stanice uništavaju, u nadi da će shvatiti zašto se to događa i što se može učiniti da se to spriječi.

OSTALA ISTRAŽIVAČKA ISTRAŽIVANJA

Kao što je napomenuto, bilo je pregršt drugih postera na ADA-i koji su se izravno bavili istraživanjem liječenja. D-bloganje zaviri u Joshua Levyja dijelio neke perspektive na ono što je vidio i čuo, i njegov je post vrijedan provjere.

Ipak, svi ovi razgovori o lijekovima često budu lažno predstavljeni i prenaglašeni, tj. Mediji naslovljuju ovako:

"Dijabetične matične stanice upravo su transformirane u stanice koje proizvode inzulin" (priča ovdje)

"Znanstvenici pronalaze lijek za dijabetes tipa 2 kod glodavaca, ne znaju kako to djeluje" (priča ovdje)

"Probiotici lijek protiv dijabetesa? Iznenađujuće istraživanje koje biste trebali vidjeti" (priča ovdje)

Ipak, i dalje smo oprezno optimistični zahvaljujući gore spomenutom napretku i drugom ozbiljnom radu na izlječenju, uključujući:

JDRF i ViaCyte: Ranije ovog mjeseca JDRF objavio video u kojem je glavni direktor misije Aaron Kowalski, koji je i sam kolega tipa 1, nudi ažuriranja o istraživanjima u vezi s lijekovima. To uključuje ViaCyte uređaj koji pokazuje preliminarno obećanje pretvaranja stanica prekida gušterače u stanice koje proizvode inzulin koje mogu izdržati napad imunološkog sustava što dovodi do tipa 1.

D-istraživanja veza: Možete naučiti o brojnim drugim manjim, manje poznatim istraživačkim projektima za liječenje putem Veza za istraživanje dijabetesa i njegovo internetsko središte crowdfundinga za istraživanje lijekova – što je samo isječak svih napora koji se ulažu širom svijeta.

Bez obzira što slijedi, moramo vam uputiti ogromno HVALA znanstvenicima koji ovo istraživanje istražuju, koji su uložili sebe u stvaranje bilo kakvih promjena za PWD-ove svugdje.