Споры вокруг исследований Фаустмана в отношении лекарств от диабета накаляются

Если вы видели заголовки, посвященные #2018ADA, крупнейшей диабетической конференции года, вы могли подумать, что мы находимся на пороге прорыва в лечении диабета. Это потому, что спорный бостонский исследователь Дениз Фаустман, доктор философии, которая зажгла надежду и собрал миллионы долларов пожертвований со всей страны, стартовала акция ее последние выводы за несколько дней до начала научных сессий Американской диабетической ассоциации в этом году в Орландо.

Ходили слухи, что при этом она, возможно, нарушила политику эмбарго ADA, что вызвало немедленную реакцию медицинского сообщества, вызвав несколько возмутительную реакцию против авторитетного исследователя.

В шаге от удивления, который может быть первым в своем роде, ADA и JDRF выступил с совместным заявлением предостерегая сообщество не слишком волноваться об исследованиях доктора Фаустман в это время, отмечая очень небольшой размер выборки и тот факт, что «результаты стимулируют наводящие на размышления вопросы, но не окончательные ответы», которые необходимы, прежде чем ее работа может быть прорекламирована так же широк, как успех.

Кроме того, ADA также заявляет, что расследует, нарушил ли доктор Фаустман политику эмбарго на научную сессию, опубликовав свое исследование, и может ли он быть исключен из будущих научных сессий.

Ой! Предоставьте доктору Фаустману возможность создать такой ажиотаж, как никто другой…

Когда к нам обратились за ответом, Фаустман сказал нам, что совместное заявление «стало некоторым сюрпризом, поскольку мы приложили большие усилия, чтобы вовлечь обе организации в позитивный диалог».

Многие страстные последователи нашего D-сообщества имеют четкое мнение о мотивах каждой из сторон. Ее поклонники склонны видеть в ней жертву нетерпимости больших псов к романтическим ухаживаниям, в то время как критики предполагают, что она саморекламная мошенница, защищающая ложные надежды.

На протяжении многих лет мы следили за работой доктора Фаустмана, начиная с первый чат в 2009 году, обновление в 2012 году а затем еще одно интервью, когда она Началась II фаза клинического исследования в 2015 году. Вот взгляд на предысторию ее работы, а также обновленная информация об исследованиях, которые вызвали эту последнюю драму…

Исследование вакцины БЦЖ доктора Фаустмана для БЦЖ

Для тех, кто не знаком с работой доктора Фаустман, она давно изучает нечто под названием БЦЖ (Бацилла Кальметта-Герена), непатентованную вакцину, которая существует уже почти столетие и изначально была разработана для борьбы с туберкулезом (ТБ). Идея: усиленная БЦЖ может помешать поджелудочной железе разрушить бета-клетки, вырабатывающие инсулин, что позволит диабетикам регенерировать. Фаустман сделал то, что описывается как революционное открытие на мышах в 2001 году, но сначала не удалось воспроизвести его, и ее мужественное продвижение этого исследования устранило огонь споров в медицинском сообществе и исследовательских организациях, которые сомневались в ее подходе. В последующие годы Фаустман отмечает, что другие исследования на мышах повторили некоторые из ее первоначальных выводов, но это предмет обсуждения, в зависимости от того, кого вы спросите.

Поделиться на Pinterest

Согласно выводам Фазы I, ее команда в Massachusetts General Hospital обнаружили, что у людей, страдающих «длительным» или «развернутым» сахарным диабетом 1 типа, т. е. страдающих заболеванием не менее 15-20 лет, их вакцина вызывала начало регенерации клеток поджелудочной железы, поджелудочной железы.

Он завершил первую фазу своих клинических испытаний в 2010 году. Он подал заявку на финансирование от JDRF, но не получил грант, возможно, из-за сомнений в достоверности своей работы. В основном из-за самофинансирования потребовалось еще несколько лет, чтобы начать второй этап его исследования в 2015 году. Он продолжается и, вероятно, займет еще несколько лет ( предполагаемое время завершения клинических испытаний - 2023 г., В настоящее время).

Выдержка последние выводы опубликованное 21 июня, представляет собой продолжение 9 (да, девяти!) участников, участвовавших в ее первоначальном небольшом исследовании восемь лет назад. Они исследовали последствия PWD через три, пять и восемь лет после Фазы I.

У участников исследования A1C немного снизился, и они имели «почти нормальные» значения ГК, им требовалось меньше инсулина, и они могли реже проверять уровень глюкозы. Данные исследования показывают, что баллы A1C снизились в среднем более чем на 10% в течение трех лет после лечения и на 18% после второго года. Участники также смогли снизить потребление инсулина и достичь «нормального» уровня ГК, как показывают исследования. Интересно, что вакцине требуется 3-4 года, чтобы подействовать — Фаустман и ее команда не уверены, почему это происходит, но продолжат расследование.

«Это клиническое подтверждение способности стабильно снижать уровень сахара в крови до нормального уровня с помощью безопасной вакцины даже у пациентов с длительно текущим заболеванием», — сказал доктор Фаустман. «Помимо клинических результатов, теперь у нас есть четкое понимание механизмов, с помощью которых ограниченные дозы вакцины БЦЖ могут постоянно и благотворно влиять на иммунную систему и снижать уровень сахара в крови при диабете 1 типа».

И тем не менее, в самом исследовании есть существенный момент, что исследования д-ра Фаустмана делают в основном противоположные утверждениям, сделанным на основании результатов предыдущего исследования, что эффект вакцины БЦК, вакцины БЦЖ и БГ-эффекта не является результатом регенерации клеток поджелудочной железы. В документе говорится: «У людей этот стабильный контроль уровня сахара в крови не был вызван в первую очередь восстановлением или регенерацией поджелудочной железы». На самом деле, говорит он, регенерация С-пептида, наблюдаемая в испытаниях на мышах, не повторялась у людей с инвалидностью.

В дополнение к этим первоначально опубликованным результатам доктор Фаустман также опубликовал «поздний» постер на научных сессиях 23 июня, хотя данные по «другой подгруппе пациентов» были очень похожи на то, что было написано в статье Nature, опубликованной несколькими днями ранее. .

Июньский медиа-блиц

За неделю до того, как были опубликованы результаты исследований, на которые наложено эмбарго, команда доктора Фаустмана обратилась к средствам массовой информации и специалистам по диабету, чтобы поделиться некоторыми новыми данными. Таким образом, к тому времени, когда конференция ADA началась, заголовки уже пестрели по всему спектру — от Newsweek, Time, STAT, деловых журналов и специализированных публикаций о диабете с такими заголовками, как «Доктор Фаустман нашел лекарство от диабета 1 типа?

Тьфу… Если и есть что-то, в чем ее группа хороша, так это пиар.

Это вызвало ответ со стороны ADA и JDRF, которые редко сотрудничают в совместных заявлениях, если только не считают, что проблема является довольно монументальной.

Проблемы с ADA и JDRF

25 июня две крупнейшие в стране диабетические организации обнародовали свои опасения. выдача заявления прямой ответ на всю болтовню об исследованиях доктора Фаустмана. Этот шаг можно рассматривать не только как пощечину пропавшему следователю, но и как возможное предупреждение о том, что люди с ограниченными возможностями не должны тратить свои деньги на работу, которая может создать ложные надежды.

Организации отмечают, что, хотя эта работа привлекла внимание, исследования Фаустмана наблюдали лишь за очень небольшим числом пациентов — девять человек за пять лет и три человека за восемь лет — «и их следует интерпретировать с осторожностью. "

Поделиться на Pinterest

В заявлении также перечислены конкретные ограничения, которые следует учитывать:

  • Все участники исследования продолжали использовать стандартную инсулинотерапию на протяжении всего испытания; не было ситуации, когда лечение изменило стандарт лечения (все вакцинированные лица остались на инсулинотерапии).
  • Пациенты с зарегистрированными положительными результатами достигли лишь незначительно более низких уровней A1C, что, хотя и является статистически значимым, не может быть распространено на миллионы людей, живущих с СД1, которые не могут быть признаны результатом вакцинации.
  • В отчете об исследовании не принимается во внимание естественная изменчивость уровней A1C с течением времени, которая, как хорошо известно, происходит в этой популяции: они в основном улучшаются у людей с СД1 с возрастом, особенно по мере того, как они выходят из подросткового возраста и в начале 20-летнего возраста. Неясно, какую роль в этих случаях могла сыграть естественная история.
  • Данных о стандарте лечения в группе, получавшей БЦЖ, нет. Например, был ли уход сопоставим между обеими исследуемыми группами или использовались дополнительные методы лечения?

В то время в заявлении отмечалось, что ни ADA, ни JDRF в настоящее время не финансируют работу доктора Фаустмана, но они будут следить за прогрессом.

«(Мы) хотим, чтобы каждый исследователь в нашей области был успешным», — говорится в заявлении. «Обе организации используют строгие процессы экспертной оценки для принятия решений о финансировании, основанных на фактических данных. Мы продолжим направлять наши ресурсы на проекты, которые, по нашему мнению, дают нам наилучшие шансы создать мир, свободный от СД1 — для нас самих и наших близких — как можно быстрее. как можем».

Руководитель миссии JDRF д-р Аарон Ковальски говорит нам, что, хотя две диабетические организации в прошлом выпускали совместные заявления с FDA по другим научным темам, это конкретное заявление о докторе Фаустмане уникально.

«Мы сочли особенно важным прояснить, что стандарты лечения не меняются из-за этого отчета», — сказал он, отметив, что к клиницистам обращаются семьи, которые хотят сделать прививки, и что новости, безусловно, играют роль в интересах общества и в том, как власти выберите ответ.

Главный научный сотрудник и медицинский директор ADA доктор Уильям Чефалу поддержал эти чувства, повторив, что было зачислено слишком мало пациентов, чтобы определить преимущества этой терапии БЦЖ.

«Это тот случай, когда обе организации согласились с ограничениями и опасениями исследования и его выводами, и мы были согласны поместить их в контекст», — сказал он DiabetesMine:

Чефалу говорит, что д-ру Фаустман разрешили присутствовать на ADA, потому что не было сразу ясно, нарушают ли ее предконференционная публикация и поздние стендовые результаты, представленные на SciSessions, политику эмбарго ADA. Эта конференция специально посвящена представлению последних открытий, и политика эмбарго направлена ​​на то, чтобы ни один исследователь не «украл гром» до того, как на ней будут представлены все последние исследования. Это стандарт для подобных медицинских и исследовательских конференций.

«Мы подробно изучаем график и все остальное», — говорит Чефалу, отмечая, что большая часть руководства и офисного персонала ADA все еще находится в разъездах с конференции. «Проблема в том, что статья была опубликована так близко к презентации, и если эта статья содержала ту же информацию в аннотации, это, по сути, является определением нарушения эмбарго».

Ответ Фаустмана

Фаустман говорит, что ее команда не согласна с пунктами совместного заявления, а также отмечает, что перед конференцией они поделились своим медиапланом с ADA.

«Я не уверен, что (совместное заявление) прояснило что-нибудь для миллионов людей, которые хотят прогресса в направлении безопасного и устойчивого вмешательства для типа 1», — сказал нам Фаустман. «Мы очень чувствительны к многообещающим комментариям и стараемся быть осторожными в общении».

Что касается подробной критики ее исследования, она добавила:

«Их конкретные комментарии о размере пациента и статистической значимости не поддерживают Р-значения, научное сообщество использует значения P специально, чтобы избежать такого рода разговоров, и нет данных, позволяющих сделать вывод, что естественные изменения могли бы объяснить эти изменения.

«Другие вопросы, связанные со стандартами лечения и использованием инсулина, — это те, на которые мы надеемся ответить в ходе исследования фазы II, которое полностью зачислено и продолжается. Мы будем продолжать работать с JDRF, ADA или любыми заинтересованными сторонами, которые помогут нам. мы понимаем потенциал BCG. Предстоит проделать большую работу, и мы могли бы воспользоваться поддержкой».

Она отметила, что желающие принять участие в ее клинических испытаниях могут связаться с координаторами испытаний по адресу диабеттриал@partners.org.

«По мере того, как мы продвигаемся вперед, пожалуйста, протяните руку и расскажите нам, что вы думаете (хорошее и плохое), но мы просим всех быть максимально вежливыми со всех сторон», — добавил Фаустман. «Наши эмоции сильны, так как это тяжелое состояние для пациентов и их близких. Давайте держаться вместе и посмотрим, что мы можем сделать вместе!»

Надежда против шумихи

Фаустман может быть противоречивой фигурой, как мы заметили, прогуливаясь по конференц-центру ADA и постерному залу, разговаривая с другими исследователями; вы могли легко почувствовать напряжение всякий раз, когда упоминалось ее имя.

Некоторые заняли «осторожно оптимистичный» подход, в то время как другие хлопали и поднимали руки, чтобы отвлечь внимание от темы. Мы также неоднократно слышали мнение, что она питает ложную надежду на излечение.

Независимо от ее точки зрения здесь, доктор Фаустман, безусловно, является одним из самых ярких примеров феномена «Надежда против шумихи» в исследованиях диабета и того, как могут возникать эмоции, в то время как фактическое влияние ее исследования остается открытым.