Трансплантация стволовых клеток предлагает первое лечение уменьшения рассеянного склероза

Др. Ричард К. Берт провел первую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) пациенту с рассеянным склерозом (РС) в Соединенных Штатах в Северо-Западной больнице в Чикаго. Сейчас Берт заведует отделением медицинской иммунотерапии и аутоиммунных заболеваний. Северо-Запад Медицинский факультет Университета Файнберга снова приносит титулы.

Берт и его коллеги опубликовали результаты своего последнего исследования HSCT ранее на этой неделе в журнале. Журнал Американской медицинской ассоциации, Их результаты предполагают, что ТГСК может быть первой терапией рассеянного склероза, чтобы обратить инвалидность. Хотя исследовательская группа была небольшой, результаты надеются на экспертов.

В этом исследовании 151 пациенту была проведена трансплантация стволовых клеток. Во-первых, иммунная система закрывается низкодозной химиотерапией. Затем врачи использовали HSCT-терапию, включающую вливание стволовых клеток пациента, ранее собранных из его крови, для повторного усиления иммунной системы. После непродолжительного пребывания в больнице добровольцы начали нормальную жизнь и не нуждались в поддерживающих препаратах.

В течение следующих нескольких лет он периодически проводил серию тестов для добровольцев, чтобы измерить их инвалидность. Один тест, известный как расширенная шкала статуса инвалидности или EDSS, измеряет, среди прочего, когнитивные функции, координацию и ходьбу. Участники прошли МРТ-сканирование и заполнили анкеты для измерения общего качества жизни.

Исследователи обнаружили, что в течение двух лет после трансплантации у половины пациентов наблюдалось значительное улучшение инвалидности. Из пациентов, наблюдаемых в течение четырех лет, более 80 процентов остались без рецидивов.

С 1993 года FDA одобрило его. 12 терапий модификации болезни (DMT) для лечения рецидивирующей ремиссии РС (RRMS). Все они предназначены для подавления иммунной системы в той или иной степени. Эти лекарства стоят около 5,000 долларов в месяц, и их необходимо принимать в течение неопределенного времени, потому что в случае прекращения приема лекарств их прием будет прекращен. Хотя сегодня у пациентов есть много возможностей остановить прогрессирование болезни, не было показано, что ДМТ излечивает инвалидность.

ТГСК стоит около 125,000 18 долларов США XNUMX на одного пациента. «Хотя мы не проводили анализ затрат, учитывая, насколько дороги Tysabri и Fingolimod [поскольку HSCT — это одноразовое лечение], вы должны начать платить себе около XNUMX месяцев», — сказал Берт Healthline.

Новости по теме: Должны ли лекарства от рассеянного склероза стоить 62,000 XNUMX долларов в год? »

Кому показана трансплантация стволовых клеток?

«Предупреждение, — признал Берт, — заключается в том, что это неэффективно при прогрессирующем рассеянном склерозе». Он отметил тенденцию неврологов пробовать один ДМТ за другим, пока у пациента не закончатся варианты, прежде чем предложить ТГСК. «Но к тому времени (у больного) вошло вторичное прогрессирование и, скорее всего, уже ничего не поможет».

«Если вы хорошо себя чувствуете на терапии первой линии, интерферонах или копаксоне, что ж, вам следует оставаться там», — добавил Берт. "Но если у вас частые рецидивы, в течение двух или более лет, несмотря на эти методы лечения... Я думаю, что это группа, которая должна пройти терапию вместо того, чтобы идти на Тисабру или Финголимод, потому что это так полезно. Кроме того, если вы подождете, пока не получите все эти другие [DMT], то вы увеличиваете риск этого лечения».

Даже после прекращения приема препарата у пациентов, принимавших натализумаб (Тисабри), в течение многих месяцев сохранялся повышенный риск первичной многоочаговой лейкоэнцефалопатии (ПМЛ). Если они проходят ТГСК в течение этого времени, риск этой редкой, но серьезной инфекции головного мозга проходит, и процедура может увеличиться.

В своем исследовании Берт указал: «У нас не было оппортунистических инфекций, не было ПМЛ, ничего, но я беспокоюсь, если бы у вас было много лет до лечения Тизабри и вы [положительны на вирус Джона Каннингема], тогда вы могли бы заболеть ПМЛ и люди думают, что это наша трансплантация, но на самом деле все это было до Тисабри. "

Новости по теме: Возвращение на работу с хроническим заболеванием »

Вернуть ее к жизни

Одна из пациенток Берта из эксперимента, Роксана Бейги, выступила на панельной дискуссии на Ватиканской конференции по стволовым клеткам взрослых в 2013 году. видео событий, она описывает свою жизнь до исследования.

Несмотря на то, что перед исследованием он принимал ДМТ, Бейги часто повторялся и едва мог ходить. Ей было трудно писать, чистить зубы и даже выполнять простые действия, такие как питье из стакана.

«С тех пор, как мне сделали пересадку, моя жизнь полностью изменилась, — сказал Бейги более чем через два года после лечения, — [до пересадки] я очень устал, я даже не мог встать с постели». и практиковать много времени до 6 часа назад».

Бейги закончила свою презентацию, поблагодарив доктора Берта за то, что он вернул ей жизнь. Она назвала его «героем».

Хотя ТГСК в настоящее время доступна только в клинических испытаниях и для «сострадательного использования» в определенных случаях, Берт надеется, что дополнительные исследования приведут к тому, что FDA одобрит трансплантацию стволовых клеток при РС.

На самом деле, его команда в настоящее время проводит более крупное исследование, сравнивающее ТГСК и ТМТ, одобренные FSC, в трех центрах по всему миру. В настоящее время проводится испытание, и заинтересованные пациенты могут узнать больше на http://www.stemcell-immunotherapy.com/research_clinical.html.