Inhibítory PCSK9: Čo potrebujete vedieť

PCSK9: Čo potrebujete vedieť

Možno ste už počuli o inhibítoroch PCSK9 a o tom, ako by táto trieda liekov mohla byť ďalším veľkým krokom v liečbe vysokého cholesterolu. Aby ste pochopili, ako táto nová trieda liekov funguje, musíte najprv pochopiť gén PCSK9.

Čítajte ďalej, aby ste sa dozvedeli o tomto géne, ako ovplyvňuje hladinu cholesterolu v krvi a ako výskumníci používajú tieto informácie na vytvorenie nových spôsobov liečby príliš bežného problému.

PCSK9 gén

Všetci máme gén nazývaný proproteínová konvertáza subtilizín / kexín typu 9 (PCSK9). Tento gén priamo ovplyvňuje počet receptorov pre lipoproteíny s nízkou hustotou (LDL) v tele. LDL receptory pomáhajú regulovať množstvo LDL cholesterolu, ktorý vstupuje do krvného obehu. Väčšina LDL receptorov sa nachádza na povrchu pečene.

Určité mutácie v géne PCSK9 môžu znížiť počet LDL receptorov. To môže spôsobiť dedičnú formu vysokého cholesterolu, známu ako hypercholesterolémia. Vysoký LDL cholesterol môže viesť ku kardiovaskulárnym ochoreniam, infarktu alebo mŕtvici.

Ďalšie mutácie v géne PCSK9 môžu skutočne znížiť LDL cholesterol zvýšením počtu LDL receptorov. Ľudia s nižšou hladinou LDL cholesterolu majú nižšie riziko vzniku srdcových chorôb a mŕtvice.

Typy liekov PCSK9 a ako fungujú

Lieky PCSK9 potláčajú enzým PCSK9, ktorý je exprimovaný genómom. Preto sa nazývajú inhibítory PCSK9.

V auguste 2015 Food and Drug Administration (FDA) schválila evolocumab (Repatha), inhibítor PCSK9, od spoločnosti Amgen. IN Klinické štúdieľudia, ktorí užívali evolokumab jeden rok, znížili LDL cholesterol o približne 60 percent v porovnaní s kontrolnou skupinou. O rok neskôr malo o niečo viac ako 2 percentá ľudí v skupine so štandardnou terapiou významné srdcové ochorenie v porovnaní s takmer 1 percentom tých, ktorí užívali evolokumab.

V júli 2015 FDA schválil alirocumab (Praluent). Nedávno klinická štúdia mali podobný úspech pri znižovaní LDL cholesterolu. Len 1.7 percenta pacientov prekonalo počas 78-týždňovej štúdie nejakú formu srdcovej príhody.

Vedľajšie účinky a riziká

Všetky lieky majú potenciál pre vedľajšie účinky. Nežiaduce reakcie boli hlásené u 69 percent ľudí užívajúcich evolokumab v klinických štúdiách. Opuch alebo vyrážka v mieste vpichu, bolesť končatín a únava sú niektoré z hlásených vedľajších účinkov. Menej ako 1 percento uviedlo duševnú zmätenosť, ťažkosti so zameraním alebo iné neurokognitívne problémy.

V štúdiách s alirokumabom boli nežiaduce udalosti hlásené u 81 percent účastníkov, ktorí užívali liek. Patria sem reakcie v mieste vpichu, bolesti svalov a udalosti súvisiace s očami. O niečo viac ako 1 percento účastníkov hlásilo neurokognitívne nežiaduce udalosti. Patria sem poruchy pamäti a zmätenosť.

Dlhodobé vedľajšie účinky a riziká zatiaľ nie sú známe.

PCSK9 Lieky a statíny: Ako sa porovnávajú

Inhibítory PCSK9 aj statíny sa ukázali ako účinné pri znižovaní LDL cholesterolu.

Statíny pôsobia blokovaním HMG-CoA reduktázy. Je to enzým, ktorý vaša pečeň používa na tvorbu cholesterolu. Statíny tiež pomáhajú vášmu telu znovu absorbovať nahromadený cholesterol z vašich tepien. Väčšina ľudí môže užívať statíny bez ťažkostí, ale niektorí ľudia nemôžu tolerovať vedľajšie účinky, ako sú tráviace problémy a bolesti svalov. Statíny sú prítomné dlhodobo, takže váš lekár vám môže poskytnúť informácie o ich účinkoch z dlhodobého hľadiska. Sú dostupné v značkových a generických tabletách a stali sa veľmi cenovo dostupnými.

Inhibítory PCSK9 môžu poskytnúť ďalšiu možnosť liečby pre ľudí, ktorí majú vysoký LDL cholesterol, sú vystavení vysokému riziku kardiovaskulárnych ochorení a neznášajú statíny. Tieto novšie lieky vyžadujú injekcie každé dva až štyri týždne. Stále nemáme dostatok informácií, aby sme vedeli, ako inhibítory PCSK9 časom znížia kardiovaskulárne príhody.

Ako to ovplyvňuje liečbu vysokého cholesterolu?

Prema Americké centrá pre kontrolu a prevenciu chorôb73.5 milióna dospelých v Spojených štátoch má vysoký LDL cholesterol. Statíny sú v súčasnosti terapiou prvej línie pre tých, ktorí nedokážu kontrolovať cholesterol diétou a cvičením.

Inhibítory PCSK9 sa môžu stať alternatívnou liečbou pre ľudí, ktorí nemôžu užívať statíny.

Pokračovať v čítaní: Kontrola cholesterolu: PCSK9 antistatínové inhibítory