Питања која треба поставити о лечењу спиналне мишићне атрофије и терапијама

Иако тренутно не постоји лек за спиналну мишићну атрофију (СМА), третмани и терапије су доступни. То значи да постоји много начина да се фокусирате на постизање најбољег могућег квалитета живота. Људи са СМА се ослањају на опције лечења и терапије да би живели што је могуће удобније и продуктивније.

Али са толико варијација у симптомима и озбиљности, како да знате шта је најбоље за вас или вашу вољену особу? У наставку су четири питања која треба да поставите свом лекару да вам помогне да одредите праве опције за ваше околности.

1. Које врсте терапије „квалитета живота“ су доступне?

Важно је да можете да радите ствари у којима уживате и да истражујете интересовања која одговарају вашим физичким способностима. Озбиљна мишићна слабост и атрофија изазвана СМА не утиче само на физичку снагу. Они такође могу озбиљно утицати на способност дисања, гутања, а понекад и говора.

Бити што је могуће активнији је од виталног значаја за успоравање прогресије СМА и одржавање високог квалитета живота. Физикална терапија може помоћи у држању, спречити непокретност зглобова и помоћи у одржавању снаге. Вежбе истезања могу помоћи у смањењу грчева и побољшању опсега покрета и циркулације. Примена топлоте може привремено ублажити бол и укоченост мишића.

Како СМА напредује, доступне су терапије за проблеме са говором, жвакањем и гутањем. Помоћни уређаји могу помоћи особи са СМА да хода, прича и једе, што им може омогућити да одрже независност.

2. Шта терапије на рецепт могу учинити за мене?

Бол и грчеви у мишићима, смањен обим покрета и проблеми са жвакањем, гутањем и гушењем могу се лечити лековима који се издају на рецепт.

Одломак Национални институт за неуролошке поремећаје и мождани удар предлаже да питате свог здравственог радника о мишићним релаксансима као што су баклофен (Габлофен), тизанидин (Занафлек) и бензодиазепини. Ботулинум токсин се понекад убризгава директно у пљувачне жлезде због грча или излива вилице. Прекомерна пљувачка се такође може лечити амитриптилином (Елавил), гликопиролатом (Робинул) и атропином (Атропен).

Депресија и анксиозност су два индиректна ефекта која су уобичајена код СМА. Разговор са саветником или терапеутом може бити добар начин за решавање ових проблема. У неким случајевима је одговарајућа подршка за лекове који се издају на рецепт.

3. Чуо сам за неколико узбудљивих нових третмана за СМА. Шта су и да ли су ми доступни?

Нусинерсен (продат под брендом Спинраза) је био први СМА третман који је одобрила ФДА. То није лек за СМА, али може успорити стање. Чланак објављен у Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине извештава да је око 40 одсто оних који су узимали овај лек доживело успоравање прогресије болести. Многи учесници су такође пријавили побољшану снагу мишића са леком.

Онасемногене абепарвовец (продаје се под брендом Золгенсма) одобрила је ФДА 2019. То је генска терапија за децу млађу од 2 године. Третира најчешће типове СМА. Учесници клиничког испитивања видели су боље кретање и функцију мишића и могли су да постигну основне кораке као што су пузање и седење.

Спинраза и Золгенсма су међу најскупљим лековима у историји. Међутим, можете проверити код свог пружаоца осигурања да ли они покривају ове лекове. Финансијску помоћ можете добити и кроз програм помоћи пацијентима.

Почетни третмани Спинраза су процењено до 750,000 долара. Накнадни третмани могу додати и до стотине хиљада долара више. Једна доза Золгенсма трошкови $ КСНУМКС.

Ваш лекар би требало да вам помогне да разумете све потенцијалне користи и ризике повезане са овим лековима пре него што прихватите лечење.

4. Да ли сам добар кандидат за клиничка испитивања?

Многи људи који живе са СМА су заинтересовани за клиничка испитивања, надајући се да ће побољшати своје стање или га чак излечити. Али клиничка испитивања су често сложена и могу бити мање корисна него што се људи надају. Иако је крајњи циљ увек ефикасан третман доступан на отвореном тржишту, то није исход за већину испитиваних лекова.

У ствари, већина експерименталних лекова никада не добије одобрење ФДА. 2016 независна и валидирана студија открили су изненађујући тренд: одобрење ФДА за експерименталне лекове драматично је пало од 2004. године на око 10 процената. Другим речима, на сваких 100 лекова пријављених за одобрење, само 10 прође кроз процес. Ово укључује лекове који могу да лече СМА. Према непрофитној организацији Излечите СМА, главни разлози неуспеха су безбедносни проблеми, недостатак ефикасности и проблеми у производњи.

Учешће у суђењу је лична одлука и требало би да пажљиво одмерите своје могућности у односу на ризике. Ваш здравствени радник може вам помоћи да пронађете све студије за које се квалификујете, али је важно да управљате својим очекивањима. Испитивања имају одређени потенцијал за повећање, али постоје потенцијално непознати здравствени ризици. Већина људи не види значајне резултате.

Комплетан каталог активних америчких испитивања може се наћи на ЦлиницалТриалс.гов.

Излет

Многи универзитети, болнице, биотехнолошки научници и комерцијалне фармацеутске компаније активно траже боље начине за лечење СМА. До тада, разумевање ваших опција и доношење информисаних одлука о вашем лечењу могу бити моћни начини да вам помогну да управљате симптомима и живите свој најбољи живот.