PCSK9抑制剂:你需要知道的

PCSK9:你需要知道的

您可能听说过 PCSK9 抑制剂,以及这类药物如何成为治疗高胆固醇的下一个重要步骤。 要了解这一类新药的作用原理,首先要了解PCSK9基因。

继续阅读以了解该基因、它如何影响血液胆固醇水平,以及研究人员如何利用这些信息为一个过于常见的问题创造新的治疗方法。

PCSK9基因

我们都有一个基因叫做前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 / kexin type 9 (PCSK9)。 该基因直接影响体内低密度脂蛋白(LDL)受体的数量。 低密度脂蛋白受体有助于调节进入血液的低密度脂蛋白胆固醇的量。 大多数低密度脂蛋白受体位于肝脏表面。

PCSK9 基因中的某些突变可以减少 LDL 受体的数量。 这会导致遗传性的高胆固醇,称为高胆固醇血症。 高低密度脂蛋白胆固醇会导致心血管疾病、心脏病发作或中风。

PCSK9 基因中的其他突变实际上可以通过增加 LDL 受体的数量来降低 LDL 胆固醇。 低密度脂蛋白胆固醇水平较低的人患心脏病和中风的风险较低。

PCSK9 药物的类型及其作用方式

PCSK9药物抑制基因组表达的酶PCSK9。 这就是为什么它们被称为 PCSK9 抑制剂。

2015 年 9 月,美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了安进 (Amgen) 的 PCSKXNUMX 抑制剂 evolocumab (Repatha)。 在 临床试验,与对照组相比,服用 evolocumab 一年的人将 LDL 胆固醇降低了约 60%。 一年后,标准治疗组中超过 2% 的人患有严重的心脏病,而服用 evolocumab 的人中只有不到 1% 的人患有严重的心脏病。

2015 年 XNUMX 月,FDA 批准了 alirocumab (Praluent)。 最近 临床试验 在降低低密度脂蛋白胆固醇方面取得了类似的成功。 在为期 1.7 周的研究中,只有 78% 的患者经历了某种形式的心脏事件。

副作用和风险

所有药物都有潜在的副作用。 在临床试验中服用 evolocumab 的人中有 69% 报告了不良反应。 注射部位肿胀或皮疹、四肢疼痛和疲劳是一些报告的副作用。 不到 1% 的人报告了精神错乱、难以集中注意力或其他神经认知问题。

在 alirocumab 试验中,81% 的服用该药物的参与者报告了不良事件。 这些包括注射部位反应、肌肉疼痛和与眼睛有关的事件。 超过 1% 的参与者报告了神经认知不良事件。 这些包括记忆障碍和混乱。

长期副作用和风险尚不清楚。

PCSK9 药物和他汀类药物:它们如何比较

PCSK9 抑制剂和他汀类药物均已被证明可有效降低 LDL 胆固醇。

他汀类药物通过阻断 HMG-CoA 还原酶起作用。 它是肝脏用来制造胆固醇的酶。 他汀类药物还可以帮助您的身体重新吸收动脉中积聚的胆固醇。 大多数人可以毫无困难地服用他汀类药物,但有些人不能忍受消化问题和肌肉疼痛等副作用。 他汀类药物存在很长时间,因此您的医生可以为您提供有关其长期影响的信息。 它们有品牌和通用平板电脑可供选择,并且价格非常实惠。

PCSK9抑制剂可能为低密度脂蛋白胆固醇高、心血管疾病风险高且不能耐受他汀类药物的人提供另一种治疗选择。 这些较新的药物需要每两到四个星期注射一次。 我们仍然没有足够的信息来了解 PCSK9 抑制剂如何随着时间的推移减少心血管事件。

这对高胆固醇的治疗有何影响?

普里马 美国疾病控制和预防中心,美国有 73.5 万成年人有高 LDL 胆固醇。 他汀类药物目前是那些无法通过饮食和运动控制胆固醇的人的一线疗法。

PCSK9 抑制剂可能成为不能服用他汀类药物的人的替代疗法。

继续阅读:胆固醇控制:PCSK9 抗他汀抑制剂